Primer individuo con AF que recibió dosis en el ensayo de dosis múltiples ascendentes de fase 1/2 de DT-216P2
Design Therapeutics anuncia el inicio de la dosificación de pacientes con ataxia de Friedreich fuera de EE. UU. en su ensayo RESTORE-FA de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple de DT-216P2.
Fuente | 4 de junio de 2025
Design Therapeutics anunció el 4 de junio de 2025, que el primer paciente con Ataxia de Friedreich recibió la dosis de DT-216P2 en el ensayo de fase 1/2 de dosis múltiples ascendentes, realizado en Australia. Design informó que, hasta la fecha, se ha administrado DT-216P2 a un paciente sin que se hayan reportado efectos adversos. DT-216P2 es una pequeña molécula diseñada para aumentar la expresión del gen de la frataxina.
Design Therapeutics también informó que presentó una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para DT-216P2 ante la FDA en EE. UU. para ampliar el desarrollo clínico.
Sin embargo, la FDA respondió con una notificación de suspensión clínica. Design Therapeutics proporcionará más detalles en una carta oficial de la FDA.
Los datos iniciales del ensayo de fase 1 ciego de dosis única ascendente, actualmente en curso, han demostrado una seguridad y una farmacocinética favorables.
Se presentó una solicitud de IND para ampliar el ensayo RESTORE-FA a sitios de EE. UU.; se recibió un aviso de la FDA que suspende la solicitud de IND para abrir sitios de EE..
UU.CARLSBAD, California, 4 de junio de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN), una compañía de biotecnología en fase clínica que desarrolla tratamientos para enfermedades genéticas degenerativas graves, anunció que el primer paciente con ataxia de Friedreich (AF) ha recibido una dosis por infusión intravenosa (IV) en su ensayo clínico de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple (MAD) abierto RESTORE-FA (Reactivating Expression Suppressed Through Overcoming Repeat Expansion for FA) de DT-216P2.
El ensayo RESTORE-FA está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (FC) y la farmacodinamia (FD) de la administración intravenosa y subcutánea de DT-216P2 en pacientes con AF. Hasta la fecha, se ha administrado DT-216P2 a un paciente sin que se hayan reportado efectos adversos, incluida la ausencia de tromboflebitis en el lugar de la inyección.
El ensayo está actualmente abierto para la inscripción en Australia. El diseño prevé la publicación de los datos del ensayo MAD, incluidos los niveles de expresión de frataxina (FXN) basados en 12 semanas de administración, en 2026. Además, la compañía anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para DT-216P2 ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
La compañía recibió una notificación de suspensión clínica de la solicitud de IND por parte de la FDA, en la que se señalan deficiencias no clínicas. La FDA proporcionará más detalles en una carta oficial dentro de 30 días y la compañía planea responder a sus preguntas una vez recibida.
Los datos iniciales del ensayo de fase 1 de dosis única ascendente (SAD) en curso en voluntarios sanos mostraron que el DT-216P2 fue, en general, bien tolerado, sin casos de tromboflebitis en el lugar de la inyección.
La compañía cree que el análisis farmacocinético inicial respalda el perfil de desarrollo general del DT-216P2 y demuestra una mejor exposición en comparación con la formulación de primera generación.
Nos complacen los resultados iniciales del ensayo SAD, que demostraron un perfil de seguridad favorable para DT-216P2, y respaldamos su avance en el ensayo con pacientes de MAD FA. Nos sorprende la notificación de la FDA y tenemos la intención de colaborar estrechamente con ella para expandir el desarrollo a EE. UU. lo antes posible», declaró el Dr. Pratik Shah, presidente y director ejecutivo de Design Therapeutics.
Acerca de DT-216P2
DT-216P2 es una formulación mejorada de una pequeña molécula GeneTAC ® diseñada para atacar específicamente la mutación de expansión de repeticiones de GAA que es la causa subyacente de la FA y restaurar la producción de proteínas frataxinas endógenas (FXN) a niveles terapéuticos.
Acerca de Design Therapeutics
Design Therapeutics es una compañía de biotecnología en fase clínica que desarrolla una nueva clase de terapias basadas en su plataforma de moléculas pequeñas quimeras dirigidas a genes GeneTAC®…
