Potencial tratamiento para la Ataxia de Friedreich, Retrotope, RT001, muestra seguridad y tolerabilidad en el ensayo clínico

Fuente, 20 de septiembre de 2016

Los primeros resultados de Retrotope en la Fase 1/2 del ensayo clínico para evaluar  RT001  como un tratamiento potencial para  la ataxia de Friedreich  (FA) muestran que ha resuelto los objetivos de seguridad primaria, tolerabilidad y farmacocinética, anunció el investigador principal del estudio.

El ensayo en curso, titulado » Un primer estudio en humanos de RT001 en pacientes con ataxia de Friedreich » ( NCT02445794 ), es aleatorizado, doble ciego, estudio de 28 días de RT001 administran por vía oral en 18 pacientes con AF. Este estudio se lleva a cabo en la Red de Colaboración de la Neurociencia en Long Beach, California, y en el USF, Centro de Investigación de la Ataxia en Tampa, Florida.

La actividad biológica no era un objetivo primario del estudio, pero los investigadores probaron una serie de medidas de actividad clínicamente importantes y se encontró que éstas están altamente correlacionadas con las  escalas de gravedad de la enfermedad, y mostró varias señales sólidas de efecto de RT001 en una o más dosis.

«Es impresionante que múltiples indicaciones de eficacia se movieron en la dirección correcta en sólo 28 días en un pequeño estudio de este tipo. Esta droga claramente merece estudio adicional inmediato en la FA, que se traduce en una disminución lenta, pero constante en la función muscular y neurológica, » dijo el investigador, el Dr. Theresa Zesiewicz, en un comunicado de prensa .

«Este estudio cumplió y superó todos sus objetivos. El ensayo crea un perfil de una droga que se comporta extremadamente bien: segura, bien tolerada en dosis altas, y rápidamente adsorbida en los niveles hallados en estudios preclínicos «, agregó Curtis Scribner, MD, director de marketing de Retrotope.

Un efecto adverso, diarrea no controlada, fue reportado por un paciente con el índice de masa corporal muy baja. Este evento ayudó a establecer el nivel de dosis máxima tolerada de RT001 (MTD) a las 9 g / día.

También se encontraron en múltiples compartimentos de sangre metabolitos del ácido grasos de RT001 lo que indica el medicamento contribuyó al procesamiento de ácido graso normal.

Retrotope ahora llevará a cabo un ensayo más extenso que vuelve a aleatorizar a los mismos pacientes en el tratamiento y comparándolo durante seis meses. Este ensayo tiene como objetivo perfeccionar la dosis de RT001 bajo una dieta baja en ácidos grasos poliinsaturados (PUFA), y para determinar la seguridad a largo plazo y durabilidad de los efectos clínicos de la droga.

La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad hereditaria rara que causa daños en el sistema nervioso y problemas de movimiento. Afecta a alrededor de 5.000 personas en los Estados Unidos, y más de 20.000 en todo el mundo. Por lo general comienza en la infancia y conduce a la pérdida de la coordinación muscular (ataxia) que empeora con el tiempo. En este momento no hay ningún tratamiento aprobado para la FA.

RT001 es una fórmula químicamente estabilizada de un ácido graso natural que proporciona resistencia a la peroxidación de lípidos en las membranas celulares y mitocondriales a través de un nuevo método. En la FA, el hierro libre es un catalizador para la peroxidación lipídica de exactamente el tipo que puede ser mitigado con RT001. La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) designó RT001 como fármaco huérfano para avanzar en su desarrollo como una terapia FA a principios de este año.

«Este estudio no habría sido posible sin el apoyo y la orientación proporcionada por la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA) y los médicos en su red, en particular el Dr. Rob Wilson de la Universidad de Pennsylvania, la Dra. Susan Perlman en UCLA, y Jen Farmer y su equipo de FARA. … Esta organización hace los ensayos en FA posibles y exitosos «, concluyó Bob Molinari, PhD, director general de Retrotope.