Omaveloxolone- designado medicamento huérfano para el tratamiento de la ataxia de Friedreich

Fuente, 10 de julio de 2018

Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA ), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica, anunció hoy que la Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano para omaveloxolone para el tratamiento de Friedreich’s Ataxia (FA), basado en la opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

FA es un trastorno neuromuscular hereditario, debilitante y degenerativo que generalmente se diagnostica durante la adolescencia y, en última instancia, puede conducir a la muerte prematura.

Los pacientes con AF experimentan pérdida progresiva de la coordinación, debilidad muscular y fatiga que comúnmente progresa a la incapacidad motora y la dependencia de la silla de ruedas. FA afecta aproximadamente a 6,000 niños y adultos en los Estados Unidos y 22,000 a nivel mundial.

Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de FA.

El año pasado, Reata informó los resultados de la parte 1 de MOXIe, un ensayo de Fase 2 de dos partes, internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que estudia la seguridad y eficacia de omaveloxolone en pacientes con AF.

El tratamiento de los pacientes FA con omaveloxolone produjo mejoras dependientes de la dosis y del tiempo en sus puntuaciones modificadas de la escala de evaluación de la ataxia de Friedreich (mFARS), que son una medida de la función neurológica de los pacientes con AF.

Reata está actualmente inscribiendo a aproximadamente 100 pacientes con FA en la porción de la parte 2 de registro de MOXIe y espera tener resultados en la segunda mitad de 2019.

«La designación de medicamentos huérfanos de la EMA es un reconocimiento importante del potencial de la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para los pacientes afectados por esta enfermedad devastadora», dijo Warren Huff, presidente y director ejecutivo de Reata.

En Europa, la designación de medicamento huérfano se concede a las terapias destinadas al tratamiento de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes crónicas que afectan a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea y para las cuales no hay tratamientos satisfactorios disponibles, o donde la nueva terapia el potencial de ser un beneficio significativo para aquellos afectados por la enfermedad.

La designación de huérfano brinda incentivos financieros y regulatorios específicos, que incluyen tarifas reducidas, asistencia de protocolo, acceso al procedimiento de autorización centralizado y diez años de exclusividad de mercado una vez que se aprueba el medicamento.

Acerca de Omaveloxolone

Omaveloxolone es un activador oral, oral, una vez al día de Nrf2, un factor de transcripción que induce vías moleculares que promueven la resolución de la inflamación mediante la restauración de la función mitocondrial, la reducción del estrés oxidativo y la inhibición de la señalización proinflamatoria.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos otorgó la designación de huérfano a omaveloxolone para el tratamiento de FA.

Acerca de Reata Pharmaceuticals, Inc.

Reata es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla novedosas terapias para pacientes con enfermedades graves o que ponen en peligro la vida al dirigirse a vías moleculares implicadas en la regulación del metabolismo celular y la inflamación.

Los dos candidatos clínicos más avanzados de Reata, la bardoxolona metil y la omaveloxolona, ​​se dirigen al importante factor de transcripción Nrf2 que promueve la resolución de la inflamación restaurando la función mitocondrial, reduciendo el estrés oxidativo e inhibiendo la señalización proinflamatoria.

Reata Pharmaceuticals, Inc.

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