La FDA aprueba la solicitud de nuevo fármaco en investigación para la terapia génica de Solid Biosciences para la ataxia de Friedreich

– SGT-212 es el único candidato a terapia génica de reemplazo de frataxina de longitud completa dirigida al sistema nervioso central y las manifestaciones cardíacas de la ataxia de Friedreich –

– La doble vía de administración permite la administración directa de la terapia génica basada en AAV al cerebelo y al corazón para abordar potencialmente los síntomas más significativos de la enfermedad –

– Se espera el inicio de los ensayos clínicos de fase 1b en el segundo semestre de 2025 –

– La empresa realizó una conferencia el 8 de enero de 2025 –

CHARLESTOWN, Massachusetts, 7 de enero de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) (la “Compañía” o “Solid”), una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardíacas, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para SGT-212 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF), una enfermedad degenerativa causada por niveles insuficientes de la proteína frataxina. SGT-212 es el novedoso candidato a terapia génica para la AF basado en AAV de la Compañía, diseñado para administrar frataxina de longitud completa a través de una infusión intravenosa (IV) sistémica, así como una infusión directa en los núcleos intradentados (IDN) en el cerebelo. SGT-212 está diseñado para tratar las manifestaciones clínicas neurológicas y sistémicas de la AF para abordar el espectro completo de la progresión de la enfermedad.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad multisistémica sumamente compleja que presenta desafíos específicos para el desarrollo de fármacos, en parte porque la frataxina es una proteína que requiere: (1) niveles precisos de expresión para evitar toxicidades cardíacas fatales y (2) localización tisular en el objetivo en el cerebelo para lograr un posible beneficio clínico neurológico. SGT-212 es el único candidato en desarrollo que utiliza dos vías de administración para abordar las manifestaciones cardíacas de la Ataxia de Friedreich y, al mismo tiempo, administrar terapia directamente a los núcleos dentados del cerebelo, la región más afectada e implicada en el deterioro neurológico asociado a la Ataxia de Friedreich.

Bo Cumbo, presidente y director ejecutivo de Solid Biosciences, comentó: “SGT-212 ha sido diseñado intencionalmente para permitir la administración altamente dirigida de nuestra terapia génica tanto a los núcleos dentados como al tejido cardíaco. El IND fue respaldado por un sólido paquete preclínico que demostró una transducción segura y la expresión de frataxina en estos tejidos objetivo, con una restauración significativa de la función neurológica y la reversión de las implicaciones cardíacas del trastorno en ratones. A lo largo de los años, hemos probado varios candidatos utilizando diferentes métodos de administración y hemos realizado múltiples estudios de NHP, algunos de los cuales se extendieron hasta un año. Con base en esta investigación, creemos que una vía de administración dual dirigida a múltiples sistemas es el mejor enfoque en desarrollo para abordar directamente las implicaciones neurológicas que impactan profundamente la vida cotidiana de los pacientes, al mismo tiempo que se dirige a las manifestaciones cardíacas que desempeñan un papel clave en la enfermedad más avanzada. SGT-212 ofrece un enfoque verdaderamente diferenciado para abordar la Ataxia de Friedreich con el potencial de tratar el espectro completo de síntomas, y esperamos encontrarnos con cada paciente en el punto en el que se encuentra en su curso de la enfermedad de Ataxia de Friedreich”.

Jennifer Farmer, directora ejecutiva de la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA), agregó: “Felicitamos a Solid Biosciences por alcanzar este importante hito. Los enfoques de terapia génica están dirigidos a las causas subyacentes de la Ataxia de Friedreich y, por lo tanto, son importantes en la estrategia general para tratar y curar esta enfermedad. Ha habido un progreso alentador en el panorama del tratamiento de la Ataxia de Friedreich; sin embargo, todavía hay una necesidad médica insatisfecha para nuestra comunidad de pacientes. A través de nuestro trabajo con personas que viven con Ataxia de Friedreich y sus familias, sabemos que buscan terapias diseñadas para tratar los síntomas neurológicos debilitantes que las personas que viven con Ataxia de Friedreich enfrentan día a día, como la pérdida de la deambulación y la coordinación, la disartria, junto con la enfermedad cardíaca que acorta la vida. El enfoque único y preciso de SGT-212 se dirige tanto al cerebelo como al tejido cardíaco utilizando una vía de administración dual y, al hacerlo, tiene como objetivo abordar la causa subyacente de la enfermedad y la progresión de la Ataxia de Friedreich. Esperamos continuar la asociación con la empresa a medida que avanzan en la práctica clínica con SGT-212 a finales de este año «.

En la segunda mitad de 2025, la empresa espera iniciar un ensayo clínico de fase 1b, abierto y de búsqueda de dosis, de SGT-212, el primero en humanos. El estudio incluirá a pacientes adultos ambulatorios y no ambulatorios que viven con AF en hasta tres cohortes y evaluará la seguridad y tolerabilidad de la administración sistémica y bilateral simultánea de IDN de SGT-212. Se hará un seguimiento de los participantes en el ensayo hasta cinco años después de recibir SGT-212.

El Sr. Cumbo continuó: “Estamos agradecidos por nuestras sólidas alianzas con FARA, la comunidad de pacientes de AF, FA212 LLC dirigida por Tom Hamilton, la Universidad de Pensilvania y el Dr. James Wilson, quienes contribuyeron a la investigación y el desarrollo que condujeron a esta autorización de IND. También nos gustaría reconocer a la Universidad de Florida por su compromiso con AF y el trabajo incansable que realizó en nuestro nombre en apoyo de los pacientes”.

Acerca de SGT-212

SGT-212 es una terapia de reemplazo génico basada en AAV recombinante para la ataxia de Friedreich (AF) diseñada para administrar frataxina humana de longitud completa (Fxn) a través de una vía de administración doble: infusión en el núcleo intradentado (IDN), utilizando un dispositivo guiado por resonancia magnética, seguida de una infusión intravenosa (IV) para aumentar los niveles terapéuticos de Fxn en los núcleos dentados del cerebelo y en los cardiomiocitos, respectivamente. Se espera que la restauración de los niveles de Fxn repare la disfunción mitocondrial subyacente en las neuronas y los cardiomiocitos para abordar las manifestaciones tanto neurológicas como cardíacas de la enfermedad.

SGT-212 fue desarrollado por FA212 LLC, una empresa fundada por padres de niños que viven con AF, la Universidad de Pensilvania y Solid Biosciences.

Divulgación financiera de la Universidad de Pensilvania:

El laboratorio del Dr. Wilson en la Universidad de Pensilvania recibió fondos de investigación patrocinados por FA212 LLC. Penn posee una participación accionaria en FA212 LLC. Penn y el Dr. Wilson han recibido, o pueden recibir en el futuro, una contraprestación financiera relacionada con la concesión de licencias de cierta propiedad intelectual de Penn a Solid Biosciences.

Acerca de la ataxia de Friedreich (AF)

La AF es una enfermedad multisistémica degenerativa, potencialmente mortal y hereditaria causada por defectos en el gen de la frataxina que interrumpen la producción de la proteína frataxina, una proteína mitocondrial que se une al hierro y que participa en procesos celulares esenciales, incluida la producción de energía. Se sabe que la AF causa daño progresivo al sistema nervioso, problemas de movimiento y disfunción cardíaca, y las complicaciones cardíacas se identifican como la principal causa de muerte. La AF afecta aproximadamente a 5000 personas en los Estados Unidos y a 15 000 en Europa. Actualmente no existen tratamientos que curen o detengan la progresión de la enfermedad.

Acerca de FARA

La Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA, por sus siglas en inglés) es una organización nacional sin fines de lucro dedicada a curar la ataxia de Friedreich (AF) a través de la investigación. Las becas y actividades de FARA brindan apoyo para la investigación básica y traslacional de la AF, el desarrollo de medicamentos farmacéuticos y biotecnológicos, los ensayos clínicos y las conferencias científicas. FARA también actúa como catalizador, entre el público y la comunidad científica, para crear intercambios mundiales de información que impulsen avances médicos. Para obtener más información sobre FARA, visite www.curefa.org .

Acerca de Solid Biosciences

Solid Biosciences es una empresa de medicina genética de precisión centrada en el avance de una cartera de candidatos a terapia génica, entre ellos SGT-003 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), SGT-212 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, SGT-501 para el tratamiento de la taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT), SGT-601 para el tratamiento de la miocardiopatía dilatada mediada por TNNT2, SGT-401 para el tratamiento de la miocardiopatía dilatada mediada por BAG3 y activos adicionales para el tratamiento de enfermedades cardíacas mortales. Solid está avanzando en su diversa cartera de productos en enfermedades neuromusculares y cardíacas raras, reuniendo a expertos en ciencia, tecnología, gestión de enfermedades y atención. Centrada en el paciente y fundada por aquellos directamente afectados, el mandato de Solid es mejorar la vida diaria de los pacientes que viven con estas enfermedades devastadoras. Para obtener más información, visite www.solidbio.com .

Contacto para inversores de Solid Biosciences:

Nicole Anderson
Directora de relaciones con inversores y comunicaciones corporativas
Solid Biosciences Inc.
investors@solidbio.com

Contacto de prensa:
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FINN Partners
glenn.silver@finnpartners.com