Fuente, 13 de diciembre de 2016
Horizon Pharma ha abandonado la totalidad de su programa de desarrollo clínico de Actimmune (interferón gamma-1b) en la ataxia de Friedreich tras el fracaso de un ensayo de fase 3 que tiene por objeto demostrar que el tratamiento mejora los resultados de la enfermedad.
Los resultados son decepcionantes para los pacientes con una enfermedad que carece de cualquier tratamiento eficaz.
El enjuiciamiento STEADFAST ( NCT02415127 ), que persiguió Horizon en colaboración con Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) y la Red de Colaboración de Investigación Clínica (CCRN), reclutó a 92 pacientes. Los participantes fueron asignados al azar para recibir ya sea Actimmune o un placebo tres veces a la semana durante 26 semanas.
La esperanza de principio del ensayo fue reemplazado con desesperación cuando se hizo evidente que el estudio no probó su punto principal: que Actimmune podría proporcionar un cambio significativo en la escala FARS para la Ataxia de Friedreich.
Esta escala mide la progresión de la enfermedad basándose en exámenes de factores tales como el habla, la capacidad de tragar, la coordinación de los miembros superiores e inferiores, la marcha y la postura.
El análisis también mostró que el tratamiento no fue efectivo en la mejora de los objetivos secundarios del estudio, incluidas las actividades de la vida diaria y los resultados neurológicos.
«Un riguroso estudio bien diseñado como STEADFAST no habría sido posible sin la extraordinaria unidad de la comunidad de la ataxia de Friedreich, en particular las personas que participaron en el estudio, los investigadores de los ensayos clínicos y la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich,» dijo en un comunicado Timothy P. Walbert, director, presidente y director general de Horizonte Pharma,
«Si bien los resultados no son lo que esperábamos, esta es la razón por la que la investigación y el desarrollo es importante – para encontrar las respuestas que pueden ayudar a informar a la investigación futura», dijo.
La decisión de cerrar el desarrollo de Actimmune para la ataxia de Friedreich se alcanzó de acuerdo con compañeros de estudio en FARA. Tanto FARA como el investigador principal del estudio continuarán involucrados en un nuevo análisis de datos, con la esperanza de que el estudio puede proporcionar información para ayudar a la investigación adicional.
«La misión de FARA es conducir la investigación para desarrollar terapias que traten y curen la ataxia de Friedreich, y seguimos apasionadamente comprometidos con la misma, de modo que un día no muy lejano los pacientes y cuidadores afectados por esta enfermedad devastadora tengan opciones de tratamiento eficaces», dijo Ronald J. Bartek, co-fundador y presidente fundador de FARA.
«Queremos extender nuestro agradecimiento sincero a todos los pacientes, las familias de los pacientes e investigadores que formaron parte de este estudio, así como Horizon por colaborar con nosotros de manera tan impresionante en esta importante investigación», agregó Bartek.
A los pacientes que actualmente están inscritos en el estudio de extensión en marcha ( NCT02797080 ) se les pide ponerse en contacto con su coordinador del lugar de estudio para más información.
