Exicure anuncia el primer programa de desarrollo neurológico en la ataxia de Friedreich

CHICAGO & CAMBRIDGE, Massachusetts – ( BUSINESS WIRE ) – Exicure, Inc. (NASDAQ: XCUR), el pionero en fármacos reguladores de genes e inmunoterapéuticos que utilizan tecnología de ácido nucleico esférico (SNA ™), anunció hoy la ataxia de Friedreich como La indicación terapéutica para el primer programa de desarrollo neurológico de la compañía. Exicure también anunció la expansión de su Junta Científica Asesora.

“Durante el año pasado, Exicure ha desarrollado una gran cantidad de datos preclínicos que respaldan el desarrollo de nuestros SNA para trastornos neurológicos. Estamos ansiosos por evaluar nuestra tecnología para esta importante necesidad médica no satisfecha ”

“Durante el año pasado, Exicure ha desarrollado una gran cantidad de datos preclínicos que respaldan el desarrollo de nuestros SNA para trastornos neurológicos. Estamos ansiosos por evaluar nuestra tecnología para esta importante necesidad médica no satisfecha ”, dijo David Giljohann, PhD, director ejecutivo de Exicure. «También nos complace agregar la experiencia y el equipo de la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA)», agregó el Dr. Giljohann.

Los pacientes que viven con FA experimentan una pérdida devastadora y progresiva de la función neurológica. No hay terapias aprobadas para FA. El programa FA de Exicure se diseñará y desarrollará con la orientación y en colaboración con FARA.

«La FA es una enfermedad rara, progresiva y que acorta la vida, y existe una necesidad crítica de tratamientos efectivos», explicó la directora ejecutiva de FARA, Jennifer Farmer. «La tecnología SNA de Exicure es única en su capacidad para apuntar al gen afectado en FA. FARA ha defendido enfoques colaborativos para el desarrollo de fármacos, y estamos encantados de trabajar con Exicure a medida que desarrollan su candidato terapéutico genéticamente dirigido».

Exicure espera que el trabajo habilitador de IND comience en 2020. Los datos preclínicos de Exicure en roedores y primates no humanos mostraron la distribución de SNA a todas las regiones del cerebro después de la administración intratecal, incluidas las relevantes en FA. Datos preclínicos adicionales de roedores, en una comparación directa con un oligonucleótido aprobado por la FDA, nusinersen, mostraron una potencia mejorada en ratones cuando se les puso en formato SNA.

Exicure también anuncia la expansión de la Junta Asesora Científica de la compañía para incluir a los expertos en neurología Dra. Susan Perlman, MD, profesora de neurología en la Universidad de California en Los Ángeles y directora médica de la Fundación Nacional de Ataxia y Dr. Hank Paulson, MD, PhD, Lucile Groff Profesor de Neurología para la enfermedad de Alzheimer y trastornos relacionados en el Departamento de Neurología de la Universidad de Michigan.

«Nos complace reunir a este fantástico grupo de defensores de pacientes, líderes médicos y expertos en enfermedades para unirse al equipo de Exicure en nuestra misión de lanzar un programa en la ataxia de Friedreich», concluyó el Dr. Giljohann.

Sobre la Ataxia de Friedreich (FA)

La FA es un trastorno neuromuscular raro, degenerativo y que acorta la vida que afecta a niños y adultos, e implica la pérdida de fuerza y ​​coordinación que generalmente conduce al uso de sillas de ruedas; visión, audición y habla disminuidas; escoliosis (curvatura de la columna vertebral); mayor riesgo de diabetes; y una afección cardíaca potencialmente mortal. No hay tratamientos aprobados por la FDA. Se estima que 5,000 pacientes en los EE. UU. Y 15,000 pacientes en todo el mundo están afectados por FA.

Sobre FARA

La Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA) es una organización benéfica sin fines de lucro 501 (c) (3) dedicada a acelerar la investigación que conduce a tratamientos y una cura para la ataxia de Friedreich. www.CureFA.org

Sobre Exicure, Inc.

Exicure, Inc. es una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias para inmuno-oncología, enfermedades inflamatorias y trastornos genéticos basados ​​en nuestra tecnología patentada de ácido nucleico esférico o SNA. Exicure cree que su arquitectura patentada de SNA tiene propiedades químicas y biológicas distintas que pueden proporcionar ventajas sobre otras terapias de ácido nucleico y pueden tener potencial terapéutico para atacar enfermedades que normalmente no se abordan con otras terapias de ácido nucleico. El programa principal de Exicure se encuentra en un ensayo de fase 1b / 2 en pacientes con tumores sólidos avanzados. Exicure tiene su sede fuera de Chicago, IL y en Cambridge, MA.

Para obtener más información, visite el sitio web de Exicure en www.exicuretx.com .

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas (incluso en el sentido de la Sección 21E de la Ley de Intercambio de Valores de los Estados Unidos de 1934, según enmendada, y la Sección 27A de la Ley de Valores de los Estados Unidos de 1933, según enmendada) sobre la Compañía, la Compañía tecnología, terapias potenciales y otros asuntos. Las declaraciones prospectivas generalmente incluyen declaraciones que son de naturaleza predictiva y dependen o se refieren a eventos o condiciones futuros, e incluyen palabras como «puede», «voluntad», «debería», «haría», «espera», «planifica» , «» Creer «,» pretender «,» mirar hacia adelante «y otras expresiones similares entre otras. Las declaraciones que no son hechos históricos son declaraciones a futuro. Las declaraciones prospectivas se basan en creencias y suposiciones actuales que están sujetas a riesgos e incertidumbres y no son garantías de desempeño futuro. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los contenidos en cualquier declaración prospectiva como resultado de varios factores, que incluyen, entre otros: costos, cargos o gastos inesperados que reducen la pista de efectivo; que los programas preclínicos o clínicos de Exicure no avanzan o dan como resultado productos aprobados de manera oportuna o rentable o en absoluto; el costo, el momento y los resultados de los ensayos clínicos; que muchos candidatos a medicamentos no se convierten en medicamentos aprobados de manera oportuna o rentable o en absoluto; la capacidad de inscribir pacientes en ensayos clínicos; posibles preocupaciones de seguridad y eficacia; desarrollos regulatorios; y la capacidad de Exicure para proteger sus derechos de propiedad intelectual. Además, los datos de estudios preclínicos en ratones a menudo no son indicativos de los resultados en ensayos en humanos. Los riesgos que enfrenta la Compañía y sus programas se establecen en las presentaciones de la Compañía ante la SEC. Excepto por lo requerido por la ley aplicable, la Compañía no asume ninguna obligación de revisar o actualizar ninguna declaración prospectiva (incluyendo, entre otros, su guía de salida de efectivo) o de hacer cualquier otra declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.