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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 30 de noviembre de 2020 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT), anunció hoy el inicio del estudio MOVE-FA de fase 3 dirigido por registro que evalúa la vatiquinona (PTC743) en niños y adultos jóvenes con ataxia de Friedreich (FA).
La AF es un trastorno genético, progresivo y neurodegenerativo del movimiento, que se diagnostica típicamente en la infancia o la adolescencia.1PTC estima que hay 25.000 pacientes con AF en todo el mundo y actualmente no existen terapias modificatorias de la enfermedad aprobadas para AF.
En un ensayo de fase 2 anterior, la vatiquinona demostró un efecto estadísticamente significativo sobre la gravedad de la enfermedad a los 24 meses en relación con la edad y los controles de historia natural emparejados por estadio según lo evaluado por la puntuación validada de la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) y un perfil de seguridad favorable.
Vatiquinone ha recibido la designación de fármaco huérfano y la designación de vía rápida para la ataxia de Friedreich por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA).
«El inicio de otro ensayo fundamental este año es un hito importante para PTC», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Director Ejecutivo, PTC Therapeutics, Inc. «Este es el tercer ensayo clínico iniciado este año basado en compuestos que utilizan nuestra plataforma Bio-e.
Vatiquinone es una pequeña molécula excitante biodisponible por vía oral que se dirige a la 15-lipoxigenasa, la enzima clave que regula las vías de señalización que controlan la neuroinflamación y el estrés oxidativo.
Ambas vías son parte importante en la determinación de la patología y la progresión de la enfermedad observada en los pacientes con ataxia de Friedreich.
Los resultados de ensayos clínicos anteriores nos dan confianza en el potencial de la vatiquinona para tratar a los pacientes que viven con esta devastadora enfermedad «.
El ensayo de fase 3 MOVE-FA es un estudio de 18 meses controlado con placebo que evalúa la vatiquinona frente al placebo en aproximadamente 110 niños y adultos jóvenes con AF.
El criterio de valoración principal es el cambio desde el inicio en la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS), con criterios de valoración secundarios clave que evalúan la deambulación y las actividades de la vida diaria. Esta estrategia de punto final se desarrolló en consulta con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento.
El estudio incluirá sitios en EE.UU, UE, Australia y America latina.
«FARA y la comunidad de FA están agradecidos a PTC Therapeutics por su compromiso con el avance de los tratamientos para la ataxia de Friedreich «, afirmó Jennifer Farmer, Consejero Delegado de FARA.
«Estamos emocionados de que el programa PTC743 alcance este hito de la apertura de la inscripción del ensayo clínico MOVE-FA y esperamos ayudar a PTC con la contratación en los EE. UU. E internacionalmente».
Acerca de la vatiquinona (PTC743)
La vatiquinona es una pequeña molécula en investigación que inhibe la 15-lipoxigenasa, una enzima que es un regulador clave de las vías de respuesta al estrés oxidativo y la inflamación que sustentan la patología de las enfermedades neurológicas.
La vatiquinona se ha evaluado en varios estudios clínicos en los que se ha demostrado que tiene un impacto sobre el riesgo de mortalidad y varios síntomas de enfermedades neurológicas y neuromusculares. En más de 500 pacientes con una duración de exposición de hasta 10 años, la vatiquinona ha demostrado un perfil de seguridad favorable.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una compañía biofarmacéutica global impulsada por la ciencia que se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a los pacientes con trastornos raros. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una línea sólida y diversificada de medicamentos transformadores y nuestra misión de brindar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes que tienen una necesidad médica no satisfecha. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, en Twitter en @PTCBio y en LinkedIn.
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1 Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) (2020). Ataxia de Friedreich. https://rarediseases.org/rare-diseases/friedreichs-ataxia/ . Accedido13 de noviembre de 2020.
