El ensayo de fase 2 CTI-1601 de Larimar ahora inscribiendo personas en EE. UU.
Se anticipa que los resultados del ensayo informarán el régimen de dosis a largo plazo de CTI-1601
Fuente: https://friedreichsataxianews.com/news/phase-2-trial-fa-therapy-cti-1601-now-enrolling-us/
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Un ensayo clínico de fase 2 de cuatro semanas que probará CTI-1601, la terapia experimental de Larimar Therapeutics para la ataxia de Friedreich (FA), ahora inscribiendo personas en los EE. UU., anunció la compañía en un comunicado de prensa.
El reclutamiento de pacientes comenzó poco después de que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) levantara su suspensión total del programa clínico para CTI-1601 y autorizara su devolución bajo una suspensión parcial.
El programa se detuvo originalmente por problemas de seguridad después de la muerte de primates tratados con una dosis alta y se solicitaron más datos.
El ensayo está diseñado para inscribir hasta 30 pacientes en dos grupos, con un primer grupo de 12 a 15 pacientes que reciben una dosis de 25 mg de CTI-1601 o un placebo. Bajo la suspensión parcial, el diseño del ensayo sigue siendo el mismo, pero se le pide a la compañía que revise los datos del primer grupo antes de aumentar la dosis en el segundo grupo, en espera del visto bueno de la FDA.
Con el reclutamiento ahora en marcha en Clinilabs en Eatontown, Nueva Jersey, la compañía puede mantener su cronograma planificado. Se espera una actualización en el segundo trimestre de 2023 y datos de primera línea en la segunda mitad de 2023.
Los interesados en inscribirse pueden comunicarse con Amber Farwig al 212-994-4567 (ext. 66407) o por correo electrónico a afarwig@clinilabs.com.
«Este es un momento emocionante para Larimar, ya que recientemente recibimos la autorización regulatoria para el regreso de CTI-1601 a la clínica bajo una suspensión parcial», dijo Carole Ben-Maimon, MD, presidenta y directora ejecutiva de Larimar.
La compañía recientemente aseguró una pista de efectivo en la segunda mitad de 2024 y una patente para CTI-1601 que brinda protección de composición de materia hasta al menos julio de 2040.
“Estos importantes logros nos permitieron comenzar a inscribir pacientes en la primera cohorte de nuestro ensayo de Fase 2 en pacientes con ataxia de Friedreich, que continúa progresando”, dijo Ben-Maimon.
Las personas con AF tienen escasez de frataxina, una proteína necesaria para que las mitocondrias, las centrales eléctricas que producen energía en las células, funcionen correctamente. Muy poca frataxina causa síntomas tales como pérdida de equilibrio y coordinación, aumento de la debilidad muscular y pérdida de la visión y la audición.
CTI-1601 utiliza un péptido (pequeña proteína) como transportador para administrar la proteína frataxina que falta en las mitocondrias. Una vez dentro, esta frataxina unida al transportador puede procesarse para convertirse en frataxina madura. Se espera que esto restaure los niveles de frataxina y mantenga las mitocondrias sanas y en funcionamiento, lo que puede ayudar a aliviar los síntomas.
Los resultados de un ensayo clínico de fase 1 (NCT04519567) mostraron que CTI-1601 condujo a un aumento dependiente de la dosis en los niveles de frataxina y fue bien tolerado. No se informaron efectos secundarios graves.
El objetivo del ensayo clínico de fase 2 (NCT05579691) es evaluar qué tan seguro y bien tolerado es CTI-1601 en comparación con un placebo en personas de 18 años en adelante con un diagnóstico confirmado genéticamente.
CTI-1601 se administrará como una inyección debajo de la piel (subcutánea) durante 28 días. Las inyecciones se administrarán una vez al día durante 14 días y cada dos días durante el resto del estudio.
También probará la farmacocinética (su movimiento dentro, a través y fuera del cuerpo) y la farmacodinámica (sus efectos en el cuerpo) de CTI-1601.
“Se espera que los resultados del ensayo sirvan de base para el régimen de dosis a largo plazo de CTI-1601 y, por lo tanto, se basen en los datos clínicos de prueba de concepto generados en nuestro programa de Fase 1”, dijo Ben-Maimon.
Entre otros criterios, los participantes elegibles deben poder cruzar 25 pies con o sin un dispositivo de asistencia, como un bastón, un andador, muletas o una silla de ruedas autopropulsada. Los pacientes con AF que participaron en estudios previos de Fase 1 CTI-1601 pueden ser elegibles si no tuvieron un efecto secundario clínicamente significativo o un efecto secundario grave relacionado con el tratamiento.
“Estamos agradecidos por el continuo apoyo que hemos recibido de la comunidad de ataxia de Friedreich y nuestros accionistas durante los últimos meses y esperamos el desarrollo continuo de CTI-1601 como una terapia potencialmente modificadora de la enfermedad”, dijo Ben-Maimon.
