El desarrollo de una terapia génica para la ataxia de Friedreich recibe 2,17 millones de euros de nueva financiación pública
El Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades (MICIU), a través de la convocatoria de I+D+i vinculada a la Colaboración Pública-Privada, ha concedido 1,7 millones de euros para el desarrollo de una terapia génica dirigida a la ataxia de Friedreich. Biointaxis -spin-off del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP)- colabora con el IGTP, los institutos de investigación del Hospital Universitario La Paz (IDIPAZ) y del Hospital Universitario de Girona Dr. Josep Trueta (IDIBGI) en el proyecto para llevar esta terapia a una cohorte de pacientes, incluyendo pacientes pediátricos.
El objetivo del proyecto es desarrollar y validar un vector de terapia génica basado en una nueva generación de virus adenoasociado, con el fin de ofrecer un tratamiento curativo para los pacientes afectados por la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa que afecta gravemente a la movilidad y la autonomía personal. Desde su constitución en 2018 como una spin-off biotecnológica, Biointaxis ha centrado sus esfuerzos en el desarrollo de FRATAXAV®, un fármaco de terapia génica que permite acceder al sistema nervioso y a los órganos periféricos, incluyendo el corazón, con el objetivo de detener la progresión de la enfermedad y restaurar capacidades de movimiento en los pacientes.
En este sentido, el primer vector candidato a desarrollar, FRATAXAV®, ha superado con éxito las primeras pruebas de concepto preclínicas in vivo en ratones y ha obtenido excelentes perfiles de seguridad y biodistribución en primates no humanos, aplicando dosis de eficacia clínica. Estos resultados han permitido a Biointaxis avanzar hacia la validación del fármaco, con el objetivo de llevarlo a la fase clínica en pacientes. «Buscamos evitar el inicio, detener la progresión de la enfermedad, y recuperar capacidades de movimiento en pacientes afectados con el fin de aliviar la ataxia y la cardiomiopatía, los síntomas principales de esta patología«, explica el Antoni Matilla, líder del grupo de investigación de Neurogénetica del IGTP y CEO de Biointaxis. «El apoyo financiero del Ministerio nos permitirá consolidar el desarrollo del fármaco y preparar su transición hacia la fase clínica en pacientes. Confío que se pueda iniciar el ensayo clínico durante 2026«.
Además, la Comisión Europea ha concedido a Biointaxis una subvención de 466.000 euros para la evaluación de su terapia génica en células pluripotentes inducidas (iPSC) y organoides 3D, tanto nerviosos como cardíacos, de pacientes con ataxia de Friedreich. Esta financiación permitirá la validación de biomarcadores propios, lo que reforzará la evaluación de la terapia en las fases clínicas.
Con los resultados obtenidos recientemente en estudios preclínicos en animales, tanto en ratones como en primates, Biointaxis iniciará próximamente los procedimientos regulatorios con las agencias europea (EMA) y norteamericana (FDA) para solicitar la designación de medicamento huérfano y la autorización para la fase clínica. La compañía tiene planificado iniciar la evaluación de la terapia génica en ensayos clínicos en pacientes con ataxia de Friedreich en 2026.
