‘Chondrial’ anuncia la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, para CTI-1601, una nueva tecnología de investigación para tratamiento de la ataxia de Friedreich

Fuente, 3 de agosto 2017

Chondrial Therapeutics ‘CTI-1601, una terapia de investigación para la ataxia de Friedreich (FA), ha recibido el estatuto de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

Carole Ben-Maimon, presidenta y CEO de ‘Chondrial Therapeutics’, ha comentado: «Estamos muy contentos de recibir la designación de fármaco huérfano para CTI-1601. Nuestro equipo está trabajando para completar todos los estudios de Investigación del nuevo medicamento para que podamos presentar un IND y comenzar ensayos clínicos en humanos «.

El proceso de solicitud de la FDA es otro paso en el desarrollo de una droga. Le da a una compañía farmacéutica permiso para enviar un medicamento experimental a través de las líneas estatales antes de que se haya aprobado una solicitud de comercialización.

La ataxia de Friedreich es causada por una deficiencia de la proteína frataxina, que normalmente está presente en las mitocondrias de todos los tejidos. El CTI-1601 de Chondrial utiliza una proteína portadora para administrar frataxina a la mitocondria, donde la proteína maduraría e integraría en el metabolismo mitocondrial. Al rellenar los niveles de frataxina saludable, los investigadores plantean la hipótesis de que los síntomas de los pacientes de FA pueden minimizarse y la progresión de la enfermedad puede ser detenida.

FA es una enfermedad genética y progresiva que afecta a múltiples sistemas, incluyendo el sistema nervioso y el corazón. La enfermedad generalmente comienza en la infancia. Los pacientes generalmente presentan alteración de la coordinación muscular que empeora con el tiempo. Las complicaciones cardíacas pueden causar insuficiencia cardíaca. Los pacientes presentan deficiencias progresivas en el habla, el oído, la visión y las funciones sensoriales.

La ataxia de Friedreich  es la forma más común de ataxia hereditaria. Se cree que afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas en los EE.UU. La enfermedad es causada por una mutación en el gen FXN , lo que conduce a la deficiencia de proteína frataxina. Los investigadores creen que la frataxina es crítica en el ensamblaje de clusters de hierro-azufre en las células, que son cruciales para el buen funcionamiento de muchas proteínas, incluyendo algunas involucradas en la producción de energía.

Los medicamentos huérfanos son terapias potenciales para el tratamiento de enfermedades raras, o aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La FDA otorga la designación si hay una base médicamente plausible para el uso de la droga.

La designación proporciona importantes incentivos para el desarrollo de fármacos, incluyendo créditos fiscales para exámenes clínicos, exención de una tarifa de usuario de medicamentos recetados y acceso a la asistencia del protocolo de la FDA.

Las empresas también pueden beneficiarse de siete años de exclusividad de mercado si el medicamento es aprobado por la FDA.