Colaboración de desarrollo estratégico para la enfermedad de Parkinson y la ataxia de Friedreich

La colaboración aprovecha los puntos fuertes y los esfuerzos de ambas compañías para desarrollar y comercializar tratamientos que cambian la vida de enfermedades neurológicas graves

Neurocrine Biosciences gana derechos de desarrollo y comercialización para los programas de terapia génica VY-AADC para la enfermedad de Parkinson, VY-FXN01 para la ataxia de Friedreich y dos programas adicionales por determinar

Voyager recibe $ 165 millones por adelantado, junto con fondos para el desarrollo continuo de cada programa, y ​​hasta $ 1.7 mil millones en pagos potenciales por desarrollo, normativos y comerciales.

SAN DIEGO y CAMBRIDGE, Massachusetts, 29 de enero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ: NBIX) y Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR), anunciaron hoy la formación de una colaboración estratégica enfocada sobre el desarrollo y comercialización de los programas de terapia génica Voyager, VY-AADC para la enfermedad de Parkinson y VY-FXN01 para la ataxia de Friedreich, así como los derechos a dos programas por determinar. Esta colaboración combina la experiencia de Neurocrine Biosciences en neurociencia, desarrollo de fármacos y comercialización con los innovadores programas de terapia génica de Voyager dirigidos a enfermedades neurológicas graves.

Neurocrine Biosciences y Voyager serán anfitriones de una llamada de conferencia de la empresa y una transmisión web para discutir la colaboración. Los detalles completos del webcast se proporcionan a continuación.

«Estamos entusiasmados de colaborar con Voyager para avanzar en nuestra misión compartida de descubrir y desarrollar medicamentos que puedan beneficiar la vida de las personas con trastornos neurológicos graves», dijo Kevin Gorman, Ph.D., director ejecutivo de Neurocrine Biosciences. «La asociación con Voyager nos permite ampliar nuestra línea de desarrollo clínico que aborda los trastornos neurológicos, aprovechar la experiencia de Voyager en la terapia génica centrada en el SNC y desarrollar posibles tratamientos para enfermedades, como la enfermedad de Parkinson y la ataxia de Friedreich, que tienen importantes necesidades clínicas insatisfechas».

«Neurocrine Biosciences es un socio ideal con su probada experiencia en el desarrollo y comercialización de tratamientos para trastornos del movimiento y otras enfermedades neurológicas», dijo Andre Turenne, presidente y director ejecutivo de Voyager Therapeutics. “Esta es una colaboración de transformación para Voyager que mejora en gran medida nuestros esfuerzos para convertirnos en la empresa líder y totalmente integrada de terapia génica centrada en enfermedades neurológicas graves, al tiempo que nos permite seguir invirtiendo en nuestros programas y plataformas adicionales en tramitación. Estamos tremendamente emocionados de colaborar con el talentoso y dedicado equipo de Neurocrine Biosciences para avanzar en estos programas «.

Detalles de colaboración y términos financieros

Bajo los términos del acuerdo, Neurocrine Biosciences acordó pagar a Voyager $ 165 millones en efectivo, incluyendo un pago por adelantado de $ 115 millones y una inversión de capital de $ 50 millones a un precio por acción de Voyager de $ 11.96. Voyager también recibirá fondos de Neurocrine Biosciences por todos los costos incurridos en estos programas de colaboración, tal como se describe a continuación. Además, Voyager puede tener derecho a ganar hasta $ 1.7 mil millones en pagos por hitos de desarrollo, normativos y comerciales en los cuatro programas.

Bajo los términos del acuerdo para VY-AADC para la enfermedad de Parkinson:

– Neurocrine Biosciences acordó financiar el desarrollo clínico del programa fundamental de Fase 2-3 para VY-AADC. Después de la lectura de los datos del ensayo Phase 2 RESTORE-1, Voyager tiene la opción de: (1) co-comercializar VY-AADC con Neurocrine Biosciences en los EE. UU. Bajo un acuerdo de participación de costos y ganancias de 50/50 y recibir hitos y regalías basadas en las ventas en los EE. UU., o (2) otorgan a Neurocrine Biosciences derechos comerciales globales completos a cambio de pagos por hitos y regalías basadas en ventas globales.

Bajo los términos del acuerdo para VY-FXN01 para la ataxia de Friedreich:

– Neurocrine Biosciences acordó financiar el desarrollo a través del ensayo clínico de Fase 1 de VY-FXN01. Después de la lectura de los datos del ensayo de la Fase 1, Voyager tiene la opción de: (1) comercializar conjuntamente VY-FXN01 con Neurocrine Biosciences en los EE. UU. En virtud de un acuerdo de participación en los costos de 60/40 y (2) Neurocrine Biosciences tiene pleno derecho comercial en los Estados Unidos a cambio de pagos por hitos y regalías basadas en las ventas en los Estados Unidos. Sanofi Genzyme retiene una opción para los derechos de EE. UU. Anteriores a VY-FXN01 luego de la lectura de los datos del ensayo de la Fase 1.

Según los términos del acuerdo para los dos programas que se determinarán:

– Neurocrine Biosciences acordó financiar el desarrollo de estos programas que se determinarán y la Voyager tendrá el derecho de obtener pagos por hitos y regalías basadas en las ventas globales.

La efectividad del acuerdo de colaboración y el cierre de la venta y emisión de las acciones ordinarias de Voyager descritas anteriormente están sujetas a ciertas condiciones, incluida la expiración o finalización del período de espera aplicable en virtud de la Ley de mejoras antimonopolio Hart-Scott-Rodino de 1976, según enmendada , y otras condiciones de cierre habituales.

Centerview Partners se desempeñó como asesor financiero de Neurocrine Biosciences y Cooley LLP se desempeñó como asesor legal de Neurocrine Biosciences para la colaboración. Wilmer Cutler Pickering Hale y Dorr LLP se desempeñaron como asesores legales de Voyager.

Información de la llamada de conferencia

Neurocrine Biosciences realizará una llamada de conferencia y transmisión por Internet hoy a las 8:00 am, hora del este. Se puede acceder a la llamada en vivo marcando (866) 342-8588 (EE. UU.) O (203) 518-9865 (internacional) utilizando el ID de conferencia: NBIX.

Voyager será el anfitrión de una llamada de conferencia y transmisión por Internet hoy a las 8:45 am EST. Se puede acceder a la llamada en vivo marcando (877) 851-3834 y haciendo referencia al número de identificación de la conferencia 3181907.

Una transmisión de audio en vivo de las llamadas de conferencia estará disponible en línea en la sección de inversores en el sitio web de Neurocrine Biosciences en www.neurocrine.com , y en la sección de inversores y medios del sitio web de Voyager Therapeutics en www.voyagertherapeutics.com . Una repetición de los webcasts estará disponible en el sitio web aproximadamente una hora después de la conclusión de cada evento y se archivará durante aproximadamente un mes.

Acerca de la terapia génica VY-AADC de Voyager para la enfermedad de Parkinson

VY-AADC es un producto de terapia génica en investigación diseñado para administrar el gen AADC directamente en las neuronas del putamen donde se ubican los receptores de dopamina, evitando las neuronas de la sustancia negra y permitiendo a las neuronas del putamen producir la enzima AADC para convertir la levodopa en dopamina. Con este enfoque, VY-AADC tiene el potencial de mejorar de forma duradera la conversión de levodopa en dopamina y proporcionar mejoras clínicamente significativas mediante el restablecimiento de la función motora en los pacientes y la mejora de los síntomas después de una única administración.

La FDA otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para VY-AADC para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson en pacientes con fluctuaciones motoras que son refractarias al tratamiento médico. La designación RMAT es un programa acelerado para el avance y aprobación de productos de medicina regenerativa, incluidos los productos de terapia génica. La designación de RMAT se otorgó según los datos clínicos del ensayo de Fase 1b con VY-AADC en pacientes con enfermedad de Parkinson. Durante este ensayo, las administraciones únicas de VY-AADC demostraron mejoras sólidas y duraderas en la función motora de los pacientes junto con reducciones sustanciales en el uso de la levodopa oral diaria y otros medicamentos para la enfermedad de Parkinson. Las infusiones de VY-AADC han sido bien toleradas en este ensayo, sin eventos adversos graves relacionados con vectores informados hasta la fecha.

Voyager inició recientemente el ensayo RESTORE-1 de Fase 2 en pacientes a los que se les ha diagnosticado la enfermedad de Parkinson durante al menos cuatro años, no responden adecuadamente a los medicamentos orales y tienen al menos tres horas de tiempo de DESCONEXIÓN durante el día, según lo validado por un validado Diario del paciente autoinformado.

Para obtener información adicional sobre el ensayo clínico RESTORE-1 Fase 2 de Voyager con su terapia génica VY-AADC para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, utilice el siguiente enlace o envíe un correo electrónico a Voyager a clinicaltrials@vygr.com .

Acerca del VY-FXN01 de Voyager para la Ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich (FA) es una enfermedad neurológica rara, grave y hereditaria causada por mutaciones en el gen de la frataxina (FXN) que produce una disminución de la expresión de FXN, lo que ocasiona un deterioro sensorial grave, pérdida progresiva de la capacidad para caminar, debilidad generalizada y pérdida de sensibilidad, así como cardiomiopatía grave y potencialmente mortal. La edad típica de inicio es de 10 a 12 años con una esperanza de vida reducida entre los 35 y 45 años debido a complicaciones neurológicas y cardíacas. El objetivo de VY-FXN01 es restaurar los niveles de proteína FXN, con un tratamiento de una sola vez, en al menos el 50% de lo normal en neuronas relevantes y miocitos cardiacos, para disminuir la progresión de la enfermedad.

En un modelo preclínico de la enfermedad de FA, el vector de terapia génica de frataxina de Voyager mejoró de forma duradera la ataxia y la función sensorial, y rescató el fenotipo de FA basado en múltiples pruebas funcionales. En ensayos fisiológicos y de comportamiento, el vector de terapia génica de frataxina de Voyager demostró respuestas dependientes de la dosis y duraderas durante más de 10 meses después de una administración única, lo que evita la progresión de la enfermedad central y periférica. Se están realizando estudios preclínicos adicionales en Voyager, incluidos los pasos para identificar un candidato clínico líder para el tratamiento de la FA durante 2019.

Sobre Neurocrine Biosciences

Neurocrine Biosciences, una compañía biofarmacéutica con sede en San Diego, se centra en el desarrollo de tratamientos para trastornos neurológicos y relacionados con el sistema endocrino. La compañía descubrió, desarrolló y comercializa las cápsulas de INGREZZA® (valbenazine), el primer producto aprobado por la FDA indicado para el tratamiento de adultos con discinesia tardía, un trastorno de movimiento involuntario. Descubierto y desarrollado a través de ensayos clínicos de Fase II por Neurocrine, ORILISSA® (elagolix), el primer medicamento oral aprobado por la FDA para el tratamiento de la endometriosis con dolor moderado a severo asociado en más de una década, es comercializado por Abbie como parte de una colaboración para Desarrollar y comercializar elagolix para la salud de la mujer. Los programas de desarrollo clínico de Neurocrine incluyen opicapona como terapia complementaria a los inhibidores de la levodopa / DOPA descarboxilasa en pacientes con enfermedad de Parkinson, elagolix para los fibromas uterinos con AbbVie, valbenazina para el tratamiento del síndrome de Tourette y NBI-74788 para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita (HAC). Para obtener más información y las últimas actualizaciones de Neurocrine Biosciences, visitewww.neurocrine.com .

Acerca de Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics es una compañía de terapia génica en etapa clínica centrada en el desarrollo de tratamientos que cambian la vida de enfermedades neurológicas graves. Voyager se compromete a avanzar en el campo de la terapia génica de AAV a través de la innovación y la inversión en ingeniería de vectores y técnicas de optimización, fabricación y dosificación y administración. El pipeline de Voyager se enfoca en enfermedades neurológicas graves que necesitan nuevas terapias efectivas, incluida la enfermedad de Parkinson, una forma monogénica de ALS llamada SOD1, enfermedad de Huntington, ataxia de Friedreich, enfermedades neurodegenerativas relacionadas con la agregación defectuosa o excesiva de la proteína tau en el cerebro, incluida la enfermedad de Alzheimer y Dolor crónico y severo. Voyager tiene colaboraciones estratégicas con Sanofi Genzyme, AbbVie y Neurocrine Biosciences. Fundada por líderes científicos y clínicos en los campos de la terapia génica de AAV, la interferencia de ARN expresada y la neurociencia, Voyager Therapeutics tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Para obtener más información sobre Voyager Therapeutics, visite el sitio web de la compañía enwww.voyagertherapeutics.com .

Voyager Media & Investor Relations: Matt Osborne Vicepresidente de Asuntos Corporativos, Comunicaciones y Relaciones con Inversores 857-259-5353 mosborne@vygr.com Neurocrine Biosciences Media & Investor Relations: Navjot Rai Director de Comunicaciones Corporativas 858-617-7623 IR @ neurocrine. com