Chondrial Therapeutics autoriza una terapia para la Ataxia de Friedrech

Fuente, 16 de febrero de 2017

Chondrial Therapeutics  ha autorizado el compuesto en investigación  CTI-1601  para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA) desde la Corporación de la Universidad de Indiana de Investigación y Tecnología (IURTC) y  Wake Forest University Ciencias de la Salud .

La compañía dijo que también ha obtenido $ 22,6 millones de financiación para avanzar en la terapia.

Carole Ben-Maimón, MD, nueva presidenta de la compañía y jefa ejecutivo, dijo en un comunicado de prensa que «Los $ 22,6 millones de financiación, combinados con la concesión de licencia de CT1-1601, suponen un momento decisivo para Chondrial». «Creo que la compañía está en una posición privilegiada para avanzar en una terapia potencialmente revolucionaria para los pacientes con ataxia de Friedreich y sacar provecho de una visión más amplia de la orientación y el tratamiento de las rara y debilitante enfermedades mitocondriales».

Dijo: «Estamos muy agradecidos de Gestión de Deerfield, quien llevó a la financiación y esta ofreciendo permanente apoyo estratégico y operacional»,. «Además, estamos ansiosos de trabajar con la comunidad científica, la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich, y la FDA para avanzar en esta importante terapia».

CTI-1601 fue desarrollado por R. Mark Payne, MD, profesor de cardiología pediátrica en la Escuela de Medicina de la Universidad de Indiana y director del Programa de Formación de Investigación traslacional la Clínica Ciencias de transferencia del Instituto de Indiana.

La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa progresiva causada por mutaciones en el gen de la frataxina. Un gen normal supervisa la producción de una cierta cantidad de proteína frataxina. Las mutaciones conducen a una producción mucho menor.

Los síntomas iniciales  de la FA incluyen mala coordinación, incluyendo problemas para caminar. También puede conducir a la escoliosis, enfermedad cardíaca y diabetes.

Las personas con FA tienen bajos niveles de frataxina , que ayuda a mover de hierro en el cuerpo y está implicado en la formación de agrupaciones de hierro-azufre. Estos son necesarios para el correcto funcionamiento de las mitocondrias en las células que producen energía.

Terapia para la Ataxia de Friedreich

CTI-1601 utiliza una proteína transportadora para entregar frataxina a las mitocondrias. Una vez que está ahí, los investigadores creen, se procesa en frataxina madura, una transformación que le pide que se active en el metabolismo mitocondrial.

Los investigadores creen que el aumento del nivel de la proteína podría conducir a la función normal de la mitocondria y una disminución en los síntomas de los pacientes.

Payne dijo : «Hemos trabajado durante los últimos 15 años para desarrollar este tratamiento en investigación para los pacientes de Ataxia de Friedreich, que creo que es una considerable promesa «. «Este trabajo ha sido financiado por la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich, junto con varias agencias nacionales de financiación. La inversión de Deerfield representa la llave de validación para CT1-1601 y el plan de Chondrial para llevar el producto a la clínica «.

Chondrial planea presentar la aplicación de una nueva droga para CTI-1601 con la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos. Cuando la solicitud sea aprobada, se iniciará un estudio de Fase 1 de CTI-1601 como tratamiento para la FA.

«El progreso de la CTI-1601 desde su descubrimiento hasta su autorización es un hito importante en el esfuerzo colectivo para avanzar en esta novedosa y prometedora aproximación terapéutica para hacer frente a la gran necesidad insatisfecha de un tratamiento para las personas con ataxia de Friedreich. Felicitamos a Chondrial en este paso tan importante como empresa y estamos emocionados por las perspectivas de avance de esta tecnología hacia la clínica y con ganas de continuar la colaboración y el apoyo para el programa «, dijo Jennifer Farmer, director ejecutivo para la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich.