Fuente, 22/11/2016
Una revisión reciente sostiene que las células del corazón a partir de células madre pluripotentes derivadas del paciente, pueden proporcionar mucha información sobre la enfermedad cardíaca en la ataxia de Friedreich, subrayando que tales modelos celulares también son el camino a seguir para avanzar en el descubrimiento de tratamientos farmacológicos.
Sin embargo, la revisión, «El uso de células madre pluripotentes humanas para estudiar la miocardiopatía la ataxia de Friedreich», publicado en la Revista Internacional de Cardiología , también puso de relieve que queda mucho trabajo, para mejorar y validar los métodos para el descubrimiento de tratamientos.
A pesar de que la enfermedad cardíaca es lo que mata a la mayoría de los pacientes con ataxia de Friedreich, se sabe poco sobre los procesos celulares que causan anormalidades del corazón. Dado que los modelos animales capturan mal los diversos aspectos de la enfermedad y su progresión, los científicos han utilizado modelos celulares para profundizar en la comprensión de los procesos de la enfermedad.
Las células aisladas de la piel y de la sangre de los pacientes son de fácil acceso, pero como la enfermedad ataca principalmente en las neuronas y las células del corazón, la información que estas células proporcionan es limitada.
Con los avances en tecnologías que permiten la producción de células madre a partir de células maduras, aisladas de pacientes, se ha hecho posible estudiar también neuronas y células del corazón.
Investigadores del Royal Victorian Eye and Ear Hospital y la University of Melbourne, ambas en Australia, argumentan que los métodos todavía sufren limitaciones e inconvenientes.
Las células del corazón a partir de células madre pluripotentes inducidas tienen muchas de las características de un verdadero corazón y tienen propiedades electroquímicas que corresponden a células de diferentes partes del órgano, incluyendo los ventrículos y aurículas.
La investigación muestra que estas células son inmaduras, en realidad no se asemejan a una versión para adultos. Sin embargo, los estudios de otras enfermedades genéticas del corazón utilizando células madre pluripotentes inducidas muestran que las células inmaduras también pueden modelar algunos aspectos de la enfermedad de adultos.
Para obtener información acerca de cómo las células trabajan en un sistema tridimensional, los investigadores necesitan los llamados organoides – modelos de órganos cultivados en un plato de laboratorio.
El equipo de investigación observó que aunque las células madre pluripotentes inducidas comienzan a ser exploradas en la investigación de la ataxia de Friedreich, pocos estudios se han centrado en las neuronas o en las células del corazón. Además, los estudios que se han realizado utilizan sólo uno o dos clones de células de uno o dos pacientes.
Los autores recomendaron que dado que las células individuales pueden diferir, se necesitan estudios para analizar muchas células de un mayor número de pacientes para obtener resultados fiables.
Por último, el equipo destacó que los estudios deben demostrar que un defecto particular se invierte por la eliminación de la mutación del gen, utilizando las tecnologías de edición de gen.
