8,8 millones de euros para la reutilización acelerada de fármacos para trastornos neurológicos raros

El consorcio SIMPATHIC recibe una subvención de la Comisión Europea 

El Consorcio SIMPATHIC, dirigido por el Centro Médico de la Universidad Radboud de los Países Bajos y los Centros Médicos de la Universidad de Ámsterdam, ha desarrollado un nuevo enfoque para acelerar el uso de medicamentos existentes para grupos de pacientes con trastornos neurológicos raros. El consorcio ha recibido una subvención de 8,8 millones de euros del programa Horizon Europe para seguir desarrollando este método innovador. 

Tradicionalmente, los medicamentos se desarrollan para una enfermedad a la vez, lo cual es costoso y requiere mucho tiempo. A menudo toma mucho tiempo antes de que los pacientes puedan usar un nuevo medicamento. El consorcio internacional SIMPATHIC, que comprende 22 socios internacionales, ha creado un método novedoso para acelerar el uso de medicamentos existentes para otras afecciones, basado en la detección de tejidos de pacientes individuales. El enfoque del consorcio ha sido reconocido y financiado por la Comisión Europea con una subvención de 8,8 millones de euros. 

Los investigadores utilizarán una nueva tecnología para probar la eficacia de los medicamentos existentes en pacientes con trastornos neurológicos, requiriendo solo un tubo de sangre o un pequeño trozo de piel del paciente. Estos materiales contienen células madre que los investigadores cultivan en células nerviosas. Posteriormente, prueban cómo responden a una variedad de medicamentos existentes. 

Si los investigadores observan un efecto positivo de un medicamento, iniciarán un estudio clínico en un grupo de pacientes con diferentes trastornos pero síntomas clínicos similares. Dado que los medicamentos existentes ya se han probado en humanos, es posible que no sean necesarios estudios en animales, lo que acelera significativamente el uso de medicamentos en nuevas aplicaciones y reduce los costos de investigación. 

El líder del proyecto y bioinformático, el Prof. Peter-Bram ‘t Hoen de Radboudumc, explica: «El proyecto mejorará significativamente la eficiencia y la velocidad del descubrimiento, la evaluación y la aprobación de nuevas aplicaciones para medicamentos existentes». 

La jefa del proyecto y pediatra y bioquímica genetista, la profesora Clara van Karnebeek de Amsterdam UMC, añade: «Además, tendrá un gran impacto en la atención de pacientes con trastornos neurológicos raros, por ejemplo, al acelerar la disponibilidad de medicamentos para estas enfermedades debilitantes». 

El consorcio SIMPATHIC está compuesto por 22 socios, incluidos equipos de investigación de Radboudumc, Amsterdam UMC y otros centros académicos en Europa y Canadá, organizaciones de pacientes europeas, incluida Euro-ataxia, empresas y una red de infraestructura europea. Se espera que el enfoque innovador del consorcio revolucione el desarrollo de fármacos. Euro-ataxia es uno de los grupos de pacientes que representan a personas con afecciones neurológicas en este proyecto, respaldado por Ataxia UK, y SCA3 es una de las afecciones neurológicas que se estudiarán.