La ataxia de Friedreich es un trastorno raro, genético, debilitante, neurodegenerativo y que acorta la vida.
El tratamiento con SKYCLARYS mejoró la función del paciente en comparación con el placebo
Biogen está aprovechando su experiencia y capacidades en enfermedades raras para llevar este tratamiento innovador a los pacientes.
CAMBRIDGE, Mass., 12 de febrero de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció que la Comisión Europea (CE) ha autorizado SKYCLARYS ® (omaveloxolona) para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF) en adultos y adolescentes de 16 años y más. SKYCLARYS es el primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para esta rara enfermedad neurodegenerativa genética y progresiva.
«En mi práctica clínica, he visto el impacto devastador que la ataxia de Friedreich tiene en los pacientes y sus familias», dijo Sylvia Boesch, MD, MSc, investigadora principal del estudio MOXIe y directora del Centro de Trastornos del Movimiento Raros de Innsbruck, Departamento de Neurología, Universidad Médica de Innsbruck, Austria. “Los pacientes con ataxia de Friedreich tratados con SKYCLARYS en el ensayo clínico experimentaron mejoras importantes y clínicamente significativas en su vida diaria. Con esta aprobación, existe optimismo dentro de la comunidad de que SKYCLARYS tiene el potencial de marcar el comienzo de una nueva era en el tratamiento de la ataxia de Friedreich”.
La ataxia de Friedreich es la ataxia hereditaria más común. Los primeros síntomas suelen aparecer en la infancia e incluyen pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular y fatiga. A medida que avanza la enfermedad, las personas que viven con AF también pueden experimentar problemas de visión, pérdida de audición, problemas para hablar y tragar, diabetes, escoliosis y afecciones cardíacas graves. Muchas personas con FA utilizan ayudas para caminar y, a menudo, necesitan una silla de ruedas entre 10 y 20 años después de su diagnóstico. Desafortunadamente, las complicaciones de la AF contribuyen a una esperanza de vida de 37 años en promedio.
«Biogen se enorgullece de agregar SKYCLARYS a nuestra cartera de medicamentos y abordar una importante necesidad insatisfecha al brindar el primer tratamiento a las personas que viven con ataxia de Friedreich en Europa», dijo Priya Singhal, MD, MPH, jefa de desarrollo de Biogen. “Nuestro equipo está comprometido a colaborar con la comunidad médica y las autoridades locales mientras trabajamos para asegurar urgentemente el acceso de los pacientes. Agradecemos sinceramente a la comunidad de ataxia de Friedreich por sus contribuciones que permitieron el desarrollo de SKYCLARYS e hicieron posible la aprobación de hoy».
La aprobación CE de SKYCLARYS se basa en los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 controlado con placebo. Al final del estudio de 48 semanas, los pacientes que recibieron SKYCLARYS habían mejorado significativamente las puntuaciones de la Escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS) en comparación con el placebo. Todos los componentes de la evaluación mFARS, incluida la capacidad para tragar (bulbar), la coordinación de las extremidades superiores, la coordinación de las extremidades inferiores y la estabilidad erguida, favorecieron a SKYCLARYS sobre el placebo. Se proporcionaron datos exploratorios adicionales a partir de un análisis post hoc de propensión emparejado en el que los pacientes tratados con SKYCLARYS en MOXIe (Extensión) tuvieron puntuaciones mFARS más bajas a los 3 años, en comparación con un grupo de historia natural emparejado. Los efectos secundarios más comunes son aumento de las enzimas hepáticas, disminución de peso y apetito, náuseas, vómitos, diarrea, dolor de cabeza, fatiga, dolor orofaríngeo y de espalda, espasmos musculares e influenza.
«La aprobación de SKYCLARYS por parte de la Comisión Europea es un hito importante hacia la expansión del acceso global, trayendo el primer tratamiento aprobado a la comunidad de la ataxia de Friedreich en la UE», dijo Jennifer Farmer, directora ejecutiva de la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA). “FARA agradece a todos los investigadores, centros clínicos, personas con ataxia de Friedreich y sus familias, organizaciones de pacientes, Biogen y la Agencia Europea de Medicamentos por la investigación, el desarrollo de fármacos y los esfuerzos de promoción que llevaron a esta aprobación. Esperamos continuar nuestra colaboración con la comunidad de ataxia de Friedreich con el objetivo de ampliar el acceso donde sea necesario”.
«En nombre de Euro-ataxia y sus miembros, estoy encantado de dar la bienvenida a la aprobación por parte de la Comisión Europea de SKYCLARYS, un medicamento muy necesario para adultos con ataxia de Friedreich en los países de la UE», dijo Andreas Nadke, presidente de Euro-ataxia. «Los grupos de pacientes de nuestros miembros han estado trabajando y esperando este día durante muchos años y creemos firmemente que será un comienzo exitoso y gratificante en el tratamiento de la ataxia de Friedreich».
Para obtener información detallada sobre el producto, consulte el Resumen de las características del producto en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos en www.ema.europa.eu . Biogen se compromete a trabajar estrechamente con todas las partes interesadas para garantizar que los pacientes europeos elegibles puedan tener acceso a este tratamiento. Los programas de acceso temprano para SKYCLARYS están actualmente abiertos en Alemania y Francia, con planes de expandirse a otros países cuando sea posible. SKYCLARYS también está aprobado para su uso en los Estados Unidos y Biogen está colaborando con las autoridades reguladoras de otras regiones.
Importante
La Agencia Europea de Medicamentos ha informado favorablemente sobre el tratamiento con el fármaco Skyclaris para la ataxia de Friedreich, aunque aún no ha concedido la autorización de comercialización de este medicamento huérfano para el tratamiento de enfermedad. Esperamos que en un tiempo breve la Comisión Europea conceda esta autorización.
Esteremos muy pendientes de esta noticia para informar a nuestra comunidad.
Es una gran noticia para nuestro colectivo, al ser el primer fármaco aprobado para AF y esperamos nos ayude a mejorar de manera significativa.
La empresa Biogen, propietaria del fármaco, nos ha comunicado, que aún quedan gestiones ante las Autoridades Sanitarias españolas para que el fármaco pueda ser comercializado en España. Este proceso donde se determina el precio del mismo y el reembolso suele tardar un tiempo entre 12-18 meses.
Desde la AEMPS nos han informado, que mientras no se publique, por parte de la Comisión Europea, la autorización de comercialización del producto, no se puede presentar ninguna documentación por parte de la empresa, ni a la AEMPS ni tampoco a la DG de Farmacia y Productos Sanitarios, que son los responsables en España.
Las personas con las que nos hemos entrevistado, no nos han podido decir el precio de venta propuesto para España, ya que aún no se ha podido presentar la documentación preceptiva, al no haber obtenido aún la empresa Biogen, Autorización de Comercialización.
No obstante, desde Biogen nos han explicado, que el precio de referencia del producto será, el que aprueben las Autoridades alemanas y se extenderá a otros países. Sobre esa base, esperamos se pueda llegar a un acuerdo con las Autoridades Españolas, sobre el precio, en que se podrá vender en España.
Biogen ha puesto el fármaco a disposición de venta, para que pueda obtenerse mediante “el uso compasivo” y entregarán toda la documentación que les sea requerida, en la Dirección General de Farmacia y en la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Los pasos para uso compasivo son los siguientes:
- Prescripción facultativa del médico e informe clínico justificando la necesidad del tratamiento con documentación de soporte e indicación de duración del tratamiento.
- Conformidad del promotor de los ensayos clínicos o del solicitante de la autorización de comercialización en los casos que se lo requiera. (Biogen)
- Número de envases requeridos.
- Una vez realizada estas gestiones, se pasa al Director Médico del Hospital, quién también firmará la solicitud
- Se envía a la AEMPS que ha de dar el visto bueno.
- En un tiempo relativamente corto se autorizará.
- Será recogido en la Farmacia hospitalaria.
Federación de Ataxias de España
Acerca de SKYCLARYS ® (omaveloxolona)
SKYCLARYS ® (omaveloxolona) es un medicamento oral que se administra una vez al día indicado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF) en adultos y adolescentes de 16 años o más en los EE. UU. y la Unión Europea. SKYCLARYS recibió las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y enfermedad pediátrica rara de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. La Comisión Europea concedió la designación de medicamento huérfano en Europa a SKYCLARYS para el tratamiento de la AF.
Acerca de la ataxia de Friedreich
La ataxia de Friedreich (FA) es un trastorno neuromuscular degenerativo, debilitante, genético, poco común y que acorta la vida. Es la ataxia hereditaria más común. Los primeros síntomas de la AF, como la pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular y fatiga, suelen aparecer en la infancia y pueden superponerse a otras enfermedades. La mayoría de las personas que viven con FA necesitarán usar una silla de ruedas dentro de los 10 a 20 años posteriores a la aparición de los primeros síntomas. La edad promedio de muerte reportada para los pacientes con AF es de solo 37 años, aunque con una atención adecuada y específica, las personas pueden vivir muchos años después de estar confinadas a una silla de ruedas.
Acerca de Biogen
Fundada en 1978, Biogen es una empresa de biotecnología líder que es pionera en ciencia innovadora para ofrecer nuevos medicamentos que transformen la vida de los pacientes y creen valor para los accionistas y nuestras comunidades. Aplicamos un profundo conocimiento de la biología humana y aprovechamos diferentes modalidades para avanzar en tratamientos o terapias de primera clase que brindan resultados superiores. Nuestro enfoque es asumir riesgos audaces, equilibrados con el retorno de la inversión para generar crecimiento a largo plazo.
Biogen Safe Harbor
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre los beneficios potenciales, la seguridad y la eficacia de SKYCLARYS; posibles discusiones, presentaciones y aprobaciones regulatorias y el momento de las mismas; el tratamiento de la ataxia de Friedreich; el potencial de los negocios comerciales y los programas en tramitación de Biogen, incluida la ataxia de Friedreich; y riesgos e incertidumbres asociados con el desarrollo y la comercialización de medicamentos. Estas declaraciones pueden identificarse con palabras como «objetivo», «anticipar», «creer», «podría», «estimar», «esperar», «pronosticar», «pretender», «podría», «planificar», » posible”, “potencial”, “voluntad”, “sería” y otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo y sólo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados de los estudios clínicos en etapa inicial pueden no ser indicativos de los resultados completos o de los resultados de estudios clínicos en etapas posteriores o de mayor escala y no garantizan la aprobación regulatoria. Usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones.
Estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones, incluidas, entre otras, inquietudes inesperadas que puedan surgir de datos, análisis o resultados adicionales obtenidos durante los estudios clínicos; la aparición de eventos adversos de seguridad; riesgos de costos o retrasos inesperados; el riesgo de que surjan otros obstáculos inesperados; las presentaciones regulatorias pueden tardar más o ser más difíciles de completar de lo esperado; las autoridades reguladoras pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar o negarse a aprobar o retrasar la aprobación de los fármacos candidatos de Biogen, incluida la omaveloxolona; momento y contenido reales de las presentaciones y decisiones tomadas por las autoridades reguladoras con respecto a la omaveloxolona; incertidumbre sobre el éxito en el desarrollo y posible comercialización de omaveloxolona; falta de protección y aplicación de los datos, la propiedad intelectual y otros derechos de propiedad de Biogen e incertidumbres relacionadas con reclamos y desafíos de propiedad intelectual; reclamaciones de responsabilidad del producto; riesgos de colaboración de terceros; y los impactos directos e indirectos de la actual pandemia de COVID-19 en el negocio, los resultados de operaciones y la situación financiera de Biogen. Lo anterior establece muchos, pero no todos, los factores que podrían causar que los resultados reales difieran de las expectativas de Biogen en cualquier declaración prospectiva. Los inversores deben considerar esta declaración de advertencia, así como los factores de riesgo identificados en el informe anual o trimestral más reciente de Biogen y en otros informes que Biogen ha presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Estas declaraciones se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. Biogen no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva.
