Un ensayo en fase III, de BHV-4157 en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa
Fuente, 15/10/2018
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ClinicalTrials.gov Identificador: NCT03701399

Estado de reclutamiento : Aún no reclutando

Primer publicado : 10 de octubre de 2018
Última actualización publicada : 15 de octubre de 2018
Patrocinador:
Información proporcionada por (parte responsable):
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Descripción del estudio

Breve resumen:

El propósito de este estudio es comparar la eficacia de BHV-4157 (200 mg una vez al día) versus placebo después de 48 semanas de tratamiento en sujetos con ataxia espinocerebelosa (SCA).
Condición o enfermedad  Intervención / tratamiento  Fase 
Espinocerebelosa ataxias- ataxia espinocerebelosa 1- ataxia espinocerebelosa 2- ataxia espinocerebelosa 3- ataxia espinocerebelosa 6- ataxia espinocerebelosa 7- ataxia espinocerebelosa 8-ataxia espinocerebelosa 10 Medicamento: troriluzol

Medicamento: placebos

Fase 3

Diseño del estudio

Tipo de estudio : Intervencionista (Ensayo Clínico)
Inscripción estimada : 230 participantes
Asignación: Aleatorizado
Modelo de intervención: Asignación paralela
Enmascaramiento: Triple (Participante, Proveedor de Cuidados, Investigador)
Propósito primario: Tratamiento
Título oficial: Un ensayo en fase III, a largo plazo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de BHV-4157 en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa
Fecha estimada de inicio del estudio: 15 de noviembre de 2018
Fecha de finalización primaria estimada: 31 de octubre de 2020
Fecha estimada de finalización del estudio: 31 de octubre de 2020

Armas e intervenciones

Intervención / tratamiento 
Experimental: Brazo 1: BHV-4157

BHV-4157 / Troriluzol 200 mg PO
Medicamento: troriluzol

200 mg PO
Comparador de Placebo: Brazo 2: Placebo

Placebo 200mg PO
Droga: Placebos

200 mg PO

 

Medidas de resultado

Medidas primarias de resultados :

  1. Cambio en la puntuación total de la Escala Modificada para la Evaluación y Clasificación de Ataxia (SARA) BHV-4157 versus placebo en los síntomas de ataxia en sujetos con ataxia espinocerebelosa (SCA) Tipo 1 y Tipo 2, después de 48 semanas de tratamiento. [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.

Medidas de resultado secundarias :

  1. Cambio de la puntuación total medido por la Escala Modificada para la Evaluación y Clasificación de Ataxia de BHV-4157 versus placebo en los síntomas de ataxia en sujetos con ataxia espinocerebelosa (SCA) de cualquier genotipo después de 48 semanas de tratamiento [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48 ]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  2. Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de BHV-4157 en sujetos con SCA, midiendo la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos y las interrupciones debidas a eventos adversos. [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48]
  3. Mide el cambio en la puntuación total de BHV-4157 versus placebo en la impresión de beneficio del paciente mediante el uso de la Escala de Impresión de la Función y Actividades de la Vida Diaria del Paciente (PIFAS). [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  4. Mide el cambio en la Escala de Fatiga Neuro-QOL comparando BHV-4157 versus placebo en la fatiga y las actividades diarias. [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48]
    Una disminución en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  5. Para medir el cambio en la función y las actividades de la extremidad superior según lo medido por la Escala de extremidad superior neuro-QOL para BHV-4157 versus placebo [Marco temporal: línea de base hasta la semana 48]
    Una disminución en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  6. Para medir el cambio en la movilidad de las extremidades inferiores y las actividades según lo medido por la escala de movilidad de las extremidades inferiores de Neuro-QOL para cBHV-4157 versus placebo. [Marco de tiempo: línea de base a la semana 48]
    Una disminución en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  7. Para medir el cambio en el tiempo comparando BHV-4157 versus placebo en la impresión del funcionamiento global por parte del médico mediante el uso de la Escala de mejoramiento global de la impresión clínica clínica (CGI-I) [Marco temporal: Línea de base hasta la semana 48]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  8. Para medir el cambio en el tiempo comparando BHV-4157 versus placebo en la impresión del funcionamiento global del paciente, medido por la Escala de Impresión Global del Paciente (IGP) [Marco de tiempo: línea de base hasta la semana 48]
    Una disminución en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  9. Compara el cambio de actividades de la vida diaria medido por las Actividades de la Escala de Vida Diaria de la Escala de Clasificación de Ataxia de Friedreich (FARS-ADL) para BHV-4157 versus placebo [Marco de Tiempo: Línea de Base hasta la semana 48]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
  10. Para medir el cambio en el funcionamiento diario utilizando la Escala de Estadificación Funcional para Ataxia de la Escala de Clasificación de Ataxia de Friedreich (FARS-FUNC) para BHV-4157 versus placebo [Marco de Tiempo: Línea de Base hasta la semana 48]
    Un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.

Criterio de elegibilidad

Elegir participar en un estudio es una decisión personal importante. Hable con su médico y los miembros de su familia o amigos sobre la decisión de unirse a un estudio. Para obtener más información sobre este estudio, usted o su médico pueden comunicarse con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos que se proporcionan a continuación. Para información general, aprender sobre estudios clínicos.
Edades elegibles para estudio: 18 años a 75 años (adulto, adulto mayor)
Sexos elegibles para estudio: Todos
Acepta voluntarios sanos: No

Criterios de inclusión:

a. Sujetos con un diagnóstico conocido o sospechado de las siguientes ataxias hereditarias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10.

i. a. sujeto que tiene evidencia clínica que respalda el diagnóstico de uno de los genotipos de SCA mencionados anteriormente, pero no tiene resultados de pruebas producibles de un laboratorio certificado por CLIA de un miembro de la familia o por sí mismo y el sujeto debe estar dispuesto a someterse a dichas pruebas para confirmar Diagnóstico de SCA (en este caso, el sitio debe esperar los resultados de las pruebas genotípicas antes de la aleatorización). b. Capacidad para recorrer 8 metros sin ayuda humana (se permiten bastones y otros dispositivos).

c. Puntaje total en la prueba SARA ≥ 8. d. Determinado por el investigador para ser médicamente estable en la línea de base / aleatorización según la historia clínica, el examen físico, los resultados de las pruebas de laboratorio y las pruebas de electrocardiograma. Los sujetos deben ser físicamente capaces y se espera que completen el ensayo tal como fue diseñado.

e. Los sujetos deben tener habilidades auditivas, visuales y de lenguaje adecuadas para realizar evaluaciones de SARA y otras pruebas y entrevistas neuropsiquiátricas según lo especificado en el protocolo.

 

Criterio de exclusión:

  1. Puntuación MMSE <24.
  2. Cualquier afección médica que no sea una de las ataxias hereditarias especificadas en los criterios de inclusión que podrían ser predominantemente significativos para los síntomas de ataxia de los sujetos (por ejemplo, alcoholismo, deficiencias de vitaminas, esclerosis múltiple, enfermedad vascular, tumores, enfermedad paraneoplásica, lesión en la cabeza, idiopática ataxia de inicio tardío, atrofia multisistémica) o que puede confundir la evaluación de los síntomas de ataxia (por ejemplo, apoplejía, artritis).
  3. Puntuación total de SARA de> 30 puntos en la proyección.
  4. Historia clínica del ictus.
  5. Sujetos inmunocomprometidos.
  6. Enfermedad hepática activa o antecedentes de intolerancia hepática a medicamentos que, según el criterio del investigador, tienen importancia médica.

 

Contactos y Ubicaciones

Para obtener más información sobre este estudio, usted o su médico pueden comunicarse con el personal de investigación del estudio utilizando la información de contacto proporcionada por el patrocinador.

Consulte este estudio por su identificador ClinicalTrials.gov (número NCT): NCT03701399

Contactos
Contacto: Robert Berman, MD 203-404-0410 clinicaltrials@biohavenpharma.com/

 

Patrocinadores y Colaboradores
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Más información
 Responsable: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT03701399     Historia de los cambios
Otros números de identificación del estudio: BHV4157-206
Primera publicación: 10 de octubre de 2018    Fechas clave de registro
Última actualización publicada: 15 de octubre de 2018
Última verificación: Octubre 2018
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