Programa Potencial de Terapia Génica para la AF de Voyager Terapeutics avanzando hacia la etapa preclínica

Fuente, 6 de abril de 2017

Voager Terapéutics ha anunciado que su programa para la ataxia de Friedreich, VY-FXN01, está tomando medidas para iniciar las pruebas preclínicas de seguridad y eficacia, la compañía espera alcanzar en un período de dos años los requisitos necesarios para proceder a pruebas de tratamiento en pacientes con ataxia de Friedreich .

“El rendimiento excepcional de la Voyager y sus logros durante 2016 crearon un fuerte impulso para la compañía durante 2017 y más allá a medida que continuamos enfocando nuestros esfuerzos en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades devastadoras del sistema nervioso central”, dijo Steven Paul, presidente y CEO de Voyager Therapeutics, en un comunicado de prensa .

Con sede en Cambridge, Mass., Voyager terapeutics se centra en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central graves que carecen de estrategias de tratamiento eficaces, tales como la enfermedad de Parkinson avanzada, un monogénica (causada por un solo gen) forma de ALS , ataxia de Friedreich, enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer.

Un anterior estudio mostró que las estrategias de terapia génica pueden tener el potencial para superar la deficiencia de frataxina (FXN) que se encuentra en la ataxia de Friedreich. Basado en la tecnología de suministro de genes vectores virales avanzada, los investigadores de Voyager fueron capaces de promover la expresión de FXN en los tejidos de muestras de cerebro humano, incluso en regiones a menudo afectadas en la ataxia de Friedreich.

Bajo la supervisión de Dinah Sah, director científico de la Voyager Therapeutics, el programa de la ataxia de Friedreich ha continuado la búsqueda de potenciales candidatos. Actualmente en fase de desarrollo preclínico, VY-FXN01 está experimentando procesos de optimización con el fin de lograr la mejor expresión y distribución FXN, de acuerdo con las normas de seguridad específicas.

Además, la compañía ha iniciado pruebas con un nuevo modelo de ratón genético de la ataxia de Friedreich, centrándose en la mejora de los conocimientos en el curso clínico de la enfermedad y la identificación de posibles puntos finales clínicos para ensayos clínicos.

En los próximos 24 meses, la compañía tiene la intención de completar los estudios preclínicos para evaluar la seguridad y eficacia del programa del principal candidato VY-FXN01, y presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de acuerdo con los requisitos para empezar ensayos clínicos en humanos de la  Food and Drug Administration (FDA).

“Nuestros programas están progresando rápidamente con tres IND previstas dentro de los próximos 24 meses para nuestra monogénica esclerosis lateral amiotrófica, enfermedad de Huntington, y los programas de ataxia de Friedreich. Durante el año, se asignó el capital con prudencia hacia nuestras capacidades de fabricación y la plataforma de ingeniería de vectores que nos proporciona una base sólida para los transformadores años venideros “, dijo Paul.

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