Omaveloxolone- designado medicamento huérfano para el tratamiento de la ataxia de Friedreich
Fuente, 10 de julio de 2018
Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA ), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica, anunció hoy que la Comisión Europea ha otorgado la designación de medicamento huérfano para omaveloxolone para el tratamiento de Friedreich’s Ataxia (FA), basado en la opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
FA es un trastorno neuromuscular hereditario, debilitante y degenerativo que generalmente se diagnostica durante la adolescencia y, en última instancia, puede conducir a la muerte prematura.
Los pacientes con AF experimentan pérdida progresiva de la coordinación, debilidad muscular y fatiga que comúnmente progresa a la incapacidad motora y la dependencia de la silla de ruedas. FA afecta aproximadamente a 6,000 niños y adultos en los Estados Unidos y 22,000 a nivel mundial.
Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de FA.
El año pasado, Reata informó los resultados de la parte 1 de MOXIe, un ensayo de Fase 2 de dos partes, internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que estudia la seguridad y eficacia de omaveloxolone en pacientes con AF.
El tratamiento de los pacientes FA con omaveloxolone produjo mejoras dependientes de la dosis y del tiempo en sus puntuaciones modificadas de la escala de evaluación de la ataxia de Friedreich (mFARS), que son una medida de la función neurológica de los pacientes con AF.
Reata está actualmente inscribiendo a aproximadamente 100 pacientes con FA en la porción de la parte 2 de registro de MOXIe y espera tener resultados en la segunda mitad de 2019.
«La designación de medicamentos huérfanos de la EMA es un reconocimiento importante del potencial de la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para los pacientes afectados por esta enfermedad devastadora», dijo Warren Huff, presidente y director ejecutivo de Reata.
En Europa, la designación de medicamento huérfano se concede a las terapias destinadas al tratamiento de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes crónicas que afectan a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea y para las cuales no hay tratamientos satisfactorios disponibles, o donde la nueva terapia el potencial de ser un beneficio significativo para aquellos afectados por la enfermedad.
La designación de huérfano brinda incentivos financieros y regulatorios específicos, que incluyen tarifas reducidas, asistencia de protocolo, acceso al procedimiento de autorización centralizado y diez años de exclusividad de mercado una vez que se aprueba el medicamento.
Acerca de Omaveloxolone
Omaveloxolone es un activador oral, oral, una vez al día de Nrf2, un factor de transcripción que induce vías moleculares que promueven la resolución de la inflamación mediante la restauración de la función mitocondrial, la reducción del estrés oxidativo y la inhibición de la señalización proinflamatoria.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos otorgó la designación de huérfano a omaveloxolone para el tratamiento de FA.
Acerca de Reata Pharmaceuticals, Inc.
Reata es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla novedosas terapias para pacientes con enfermedades graves o que ponen en peligro la vida al dirigirse a vías moleculares implicadas en la regulación del metabolismo celular y la inflamación.
Los dos candidatos clínicos más avanzados de Reata, la bardoxolona metil y la omaveloxolona, se dirigen al importante factor de transcripción Nrf2 que promueve la resolución de la inflamación restaurando la función mitocondrial, reduciendo el estrés oxidativo e inhibiendo la señalización proinflamatoria.
Reata Pharmaceuticals, Inc.
(972) 865-2219
info@reatapharma.com
http://news.reatapharma.com
Señores en colombia mi sobrina Karen Lor… fue diagnosticada con FA hace 10 años me gustaría q ella fuera una de las afortunadas en las pruebas con omavexolone gracias y q Díos los bendiga
Buenas tardes Wilmar!
Gracias por escribirnos y contactar con nosotros.
Lamentamos la situación de tu sobrina, pero lamentablemente nosotros no somos quienes reclutamos a las personas que forman parte de éste u otros ensayos clínicos.
Nosotros solo facilitamos la información que se ha publicado.
Un saludo
Hola buen día yo tengo DAme gustaría estar informado si ya está a la venta el medicamento gracias
Buenas tardes Raymundo!
El medicamento no está aún comercializado para los afectados.
Seguiremos informando sobre el desarrollo de los estudios.
Un saludo y gracias por leernos!
Hola ! yo quisiera saber si ya está aprobado este medicamento, y si se comercializará a Chile…Tengo un amigo con Ataxia de Friedreich en etapa avanzada, con dependencia a la silla de ruedas, compromiso cardíacos, en el habla, etc…y estamos preocupados por su deterioro que va creciendo cada vez más..Ruego a ustedes enviarme cualquier información respecto al tema o si hay novedades!
Buenas tardes Tiare!
Lamentamos la situación que atraviesa tu amigo pero debemos ser sinceros…
Este medicamento ha sido designado medicamento huérfano, pero por el momento no se ha comercializado.
Un saludo,
Hola buenas tardes yo tengo ataxia hereditario. Que puedo hacer ?
Buenas tardes Carlos!
Lamentablemente hoy en día no existe ningún tratamiento comercializado para ningún tipo de ataxia.
Pero sí es cierto que las investigaciones van en aumento.
Nosotros iremos publicando todo lo relativo a la ataxia y sus investigaciones que vaya surgiendo.
No dejes de leernos!!!
Un saludo y felices fiestas.