La primera terapia génica a punto de ser aprobada

Fuente, 2 de agosto de 2017

Una nueva terapia génica, con la que se ha logrado que la leucemia remitiera en el 83% de los pacientes a los que se les ha administrado, será aprobada para su uso comercial en Estados Unidos en septiembre.

Las terapias génicas también están siendo estudiadas para combatir las enfermedades raras

Una terapia génica, que ha demostrado su eficacia para tratar a pacientes con leucemia con muy mal pronóstico, se aprobará para su uso comercial en Estados Unidos el próximo mes de septiembre. Este nuevo tratamiento, que consiste en extraer linfocitos del enfermo, modificarlos genéticamente en un laboratorio para que puedan combatir las células cancerosas, e introducírselos de nuevo al paciente, ha sido desarrollado por la compañía farmacéutica Novartis.

La nueva terapia –en la que se utilizan virus del sida alterados que son capaces de mejorar las células del sistema inmune, en vez de destruirlas– se ha probado en un ensayo en el que han participado 12 países, y consiguió que la leucemia remitiera en el 83% de los pacientes y que, al cabo de un año, dos tercios de estos continuaran libres de enfermedad.

Inmunoterapia contra el cáncer y las enfermedades raras:

No es la primera vez que se utilizan virus modificados genéticamente para intentar curar enfermedades, ya que es un método que se investiga desde hace más de 20 años; sin embargo, el empleo de retrovirus como vectores para introducir las alteraciones genéticas necesarias en las células humanas había provocado anteriormente graves efectos adversos, por lo que las nuevas técnicas usan lentivirus para aumentar la seguridad.

La nueva terapia génica solo se administrará a aquellos pacientes con leucemia que no respondan a los tratamientos habituales.

El VIH que se utiliza en esta terapia, según advierten los expertos también puede llegar a causar linfoma –aunque por el momento solo se han detectado cuatro casos–, pero el riesgo/beneficio compensa en estos pacientes, porque no hay ninguna otra alternativa terapéutica disponible para ellos. De hecho, en Estados Unidos la nueva terapia génica solo se administrará a aquellos pacientes que no respondan a los tratamientos habituales.

Las terapias génicas no solo sirven como base de la inmunoterapia contra el cáncer, sino que también se estudia su aplicación en el tratamiento de la enfermedades raras asociadas a fallos genéticos. El gran problema al que se enfrentan los investigadores es que el desarrollo de estos fármacos, y los ensayos clínicos necesarios para comprobar su eficacia y seguridad, implican un gran desembolso económico, difícilmente recuperable en el caso de tratamientos curativos para un reducido número de pacientes.

 

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