La FDA otorga la condición de medicamento huérfano Jotrol como terapia potencial para la ataxia de Friedreich

Fuente, 31 de agosto 2017

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la condición de medicamento huérfano a Jotrol, una nueva terapia potencial para la ataxia de Friedreich (FA), dice el desarrollador del medicamento, Jupiter Orphan Therapeutics .

La decisión de la FDA «posiciona nuestro producto Jotrol como un tratamiento potencial para los pacientes con FA en todo el mundo», dijo el director general de Jupiter, Christer Rosén, en un comunicado de prensa .

Rosén dijo que sus expectativas siguen a un ensayo de fase 2 del resveratrol, un potente antioxidante natural, conducido por el socio de Júpiter, Murdoch Children’s Research Institute de Melbourne, Australia. El estudio «generó resultados muy alentadores, donde se cumplieron cuatro de los cinco criterios de valoración muy importantes», dijo, y agregó que estos resultados probablemente se repitan «a través de un estudio controlado mayor  con placebo utilizando Jotrol para evitar problemas de tolerabilidad gastrointestinal . »

Rosén observó que los resultados positivos en este nuevo estudio «conducirán esperanzadamente a la aprobación del mercado en varios territorios» incluyendo los Estados Unidos.

La FDA otorga el estatuto de medicamento huérfano a terapias que pueden tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200,000 estadounidenses. Esta medida reglamentaria otorga a las compañías farmacéuticas beneficios tales como créditos fiscales para pruebas clínicas, siete años de exclusividad de mercado, exención de los honorarios de los usuarios de medicamentos recetados y asistencia de protocolo de la FDA.

FA, que afecta a cerca de uno de cada 50.000 estadounidenses, es una rara enfermedad hereditaria sin tratamientos aprobados. Por lo general comienza en la niñez y conduce a una deteriorada coordinación muscular progresiva. FA es causada por una mutación en el gen FXN, lo que lleva a niveles deficientes de la proteína frataxina.

Los estudios han demostrado que las formulaciones basadas en el resveratrol aumentan los niveles de frataxina, mejorando así la función de las mitocondrias, los organulos celulares responsables de la respiración y la producción de energía. Jotrol es una formulación única de trans-resveratrol – una de las dos formas posibles de resveratrol – hecha por Júpiter. El producto está diseñado para proporcionar altos niveles de resveratrol en plasma sanguíneo que son necesarios para los efectos terapéuticos.

Sin embargo, trabajos anteriores demostraron que estas altas dosis causaron severos efectos adversos. Basada en exitosos resultados preclínicos, la compañía con sede en Florida espera que Jotrol entregue las cantidades requeridas de resveratrol para tratar la FA sin esos efectos secundarios adversos.

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