Primera parte del ensayo MOXIe para la Ataxia de Friedreich muestra resultados prometedores

Fuente, 6 de junio de 2017

Omaveloxolone, un fármaco desarrollado por Reata Pharmaceuticals, puede retardar la progresión de la enfermedad y promover la recuperación de la función neurológica perdida en pacientes con ataxia de Friedreich (FA).

Los alentadores resultados provienen de la primera de las dos partes del ensayo MOXIE fase 2 (NCT02255435) que evalúa la eficacia y seguridad del medicamento, así como la forma en la qué omaveloxolone funciona en el cuerpo (farmacodinámica) en pacientes con FA.

En la primera parte del ensayo MOXIE, 69 pacientes recibieron dosis crecientes de omaveloxolone o placebo para evaluar la dosis máxima tolerada entre 5 y 300 miligramos.

Además del perfil de seguridad del fármaco, el pico de trabajo durante el ejercicio es de interés primordial. Los pacientes tendrán que completar ejercicios mientras son supervisados para la carga de trabajo, medida en vatios por kg de peso corporal. Los médicos también están evaluando pacientes utilizando la modificada  escala de calificación de la ataxia de Friedreich (mFARS) , que supervisa la destreza de los pacientes durante las actividades diarias.

Los resultados recientes de la Parte 1 del ensayo MOXIE demostraron que la omaveloxolone inducía Nrf2, que está suprimida en pacientes con ataxia de Friedreich, y que esto está vinculado a mejoras en la función mitocondrial y neurológica de los pacientes.

Todas las dosis de omaveloxolone mejoran la función neurológica de los pacientes, medido por el mFARS. Se observó el máximo efecto terapéutico en los mFARS al nivel de dosis de 160 mg. Por lo tanto, se determinó 160 mg como la dosis óptima asociada con medidas farmacodinámicas de inducción Nrf2 y mejoras en la función mitocondrial de los pacientes.

Doce semanas de tratamiento con la dosis de 160 mg resultaron en una mejora en el funcionamiento neurológico de los pacientes sin una deformidad del pie, que es equivalente a la recuperación de uno a dos años de progresión de la enfermedad.

En todos los pacientes, omaveloxolone no mejoró el pico de trabajo medido durante la prueba de esfuerzo máxima. Sin embargo, en el subgrupo de pacientes sin deformidad de los pies, omaveloxolone aumentó el pico de trabajo en todas las dosis, y de nuevo, se observó el efecto máximo en el nivel de dosis de 160 mg.

En la segunda parte del ensayo Moxie, los investigadores esperan inscribir a 100 pacientes con ataxia de Friedreich, que se repartirán entre los grupos que recibirán 150 mg de omaveloxolone o placebo. Los científicos creen que la dosis de 150 mg produce efectos similares a la dosis de 160 mg mientras que disminuye el número de cápsulas por administración.

No se informó de problemas de seguridad en la Parte 1.

Colin Meyer, MD, director médico de Reata, dijo en un comunicado de prensa: “Estamos muy contentos de que los datos de la Parte 1 del ensayo MOXIE, éstos demostraron una clara evidencia de actividad biológica que se asoció con mejoras en la función neurológica,”

“Creemos que estos resultados son muy significativos ya que los pacientes tratados con omaveloxolone tuvieron mejoras sustanciales en las  puntuaciones de línea de base en mFARS y frente al placebo con sólo 12 semanas de tratamiento,” dijo. “Los datos sugieren que omaveloxolone no sólo puede disminuir la progresión de la enfermedad sino que puede promover la recuperación de la función neurológica perdida”.

Jennifer Farmer, directora ejecutiva de la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), dijo que la alianza aprecia el trabajo que Reata y los voluntarios pusieron en el “bien diseñado y robusto ensayo de escalada de dosis.”

“Encontramos estos resultados muy emocionantes, y que son el resultado ideal para un estudio de fase  2 temprana”, añadió. “Superan las expectativas en términos de seguridad y mediante la demostración de la actividad clínicamente significativa que se correlaciona con la actividad biológica dependiente de la dosis.”

Farmer dijo que FARA y la comunidad FA  “anima con urgencia” en el avance del ensayo en fase 2 para su posterior evaluación de la eficacia y la seguridad “, ya que no existen terapias aprobadas para frenar la progresión o mejorar los síntomas de las personas que viven con FA. Cada día cuenta para las familias de nuestros pacientes “.

Estos resultados fueron presentados recientemente por David Lynch, director del programa de la Ataxia de Friedreich en el Hospital de Niños de Filadelfia, después de una reunión de desarrollo de fármacos centrada en el paciente presentado por FARA.

Se espera que la segunda parte del estudio Moxie pueda comenzar en la segunda mitad de 2017.

Omaveloxolone (RTA 408) es un nuevo tratamiento basado en el factor nuclear… La droga activa Nrf2, que conduce a la expresión del gen diana antioxidante que puede ayudar a reducir el daño oxidativo de la ataxia de Friedreich.

El ensayo Moxie está patrocinado por Reata farmacéuticos, con AbbVie y Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich como colaboradores participantes.

Nota:

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