El candidato de terapia génica, AGIL-FA, designado como medicamento huérfano por la EMEA como terapia génica potencial para FA
Fuente, 2 DE NOVIEMBRE DE 2017
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al candidato de terapia génica, AGIL-FA ,de Agilis Biotherapeutics , desarrollado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA) .
FA es una enfermedad neurodegenerativa causada por un defecto en el gen de la frataxina ( FXN ) que reduce la producción de la proteína frataxina. AGIL-FA es una terapia genética desarrollada por Agilis en asociación con Intrexon para restaurar la función perdida en el gen FXN. AGIL-FA se administra en el sistema nervioso central (SNC) utilizando tecnología de virus adenoasociado.
Agilis completó varios estudios con AGIL-FA, incluidas evaluaciones en sistemas de células madre pluripotentes inducibles, un modelo genético de AF y varios estudios grandes de animales.
El programa clínico para AGIL-FA se está desarrollando en estrecha colaboración con la Alianza para la investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA) , para garantizar su enfoque en las necesidades reales de los pacientes.
«FARA está encantada de continuar nuestro apoyo a Agilis y su enfoque innovador para el tratamiento de FA», dijo en un comunicado de prensa Jennifer Farmer, directora ejecutiva de FARA . «Esperamos continuar nuestra asociación para avanzar en esta importante terapia potencial, así como apoyar la investigación para identificar biomarcadores y medidas de resultado clínico, lo que impulsará el desarrollo del producto candidato en ensayos clínicos».
La aprobación sigue una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) emitida en julio de 2017 y una designación de medicamento huérfano otorgada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) el año pasado. La compañía se encuentra actualmente en reuniones previas a la investigación de medicamentos (pre-IND) con la FDA y está planeando postularse en 2018.
«Recibir las primeras designaciones de productos huérfanos para un candidato a producto de terapia génica de la FDA y ahora la UE para el tratamiento de FA es un honor», dijo Mark Pykett, presidente y CEO de Agilis. «La designación de medicamento huérfano es otro paso en nuestro camino para llevar esta nueva terapia importante a los pacientes que actualmente carecen de opciones de tratamiento».
Una designación huérfana se concede a medicamentos que satisfacen necesidades médicas no atendidas en enfermedades raras o enfermedades que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.
El título regulatorio proporciona incentivos comerciales y de desarrollo, como 10 años de exclusividad de mercado en la Unión Europea, consulta priorizada con especialistas de EMA, revisión acelerada de ensayos clínicos y ciertas reducciones (o exenciones completas) en los aranceles regulatorios.
