Ataxias Espinocerebelosas.

*Noticia enviada por R-SCAS – Plataforma de Apoyo a la Investigación de las Ataxias Espinocerebelosas

La empresa biofarmacéutica IntraBio, con sede en el Reino Unido, acaba de recibir la designación por parte de la FDA (Administración del Medicamento de los EEUU) de un medicamento huérfano, cuyo componente principal es el IB1000, para el tratamiento de las ataxias espinocerebelosas (SCA), de la que ya se han descrito más de 40 subtipos.

Los IB1000 son compuestos de administración oral, similares a los amino-ácidos modificados, que son bien tolerados, además de tener un excelente perfil de seguridad.

Se cree que los IB1000 influyen en la normalización del potencial que tiene la membrana neuronal, así como también en la regulación del ion intracelular a través de los canales de calcio.

También se ha observado que tienen propiedades sintomáticas y neuroprotectoras y potencial para modificar algunas enfermedades.

El Vicepresidente ejecutivo de Intrabio, Sr. Taylor Fields,  informó a Ataxia UK que “aunque tan sólo hemos investigado la eficacia clínica de IB1000 en un reducido número de subtipos de SCA, estamos muy satisfechos con los resultados obtenidos, puesto que los datos relativos a su seguridad y eficacia son tan convincentes, que se ha concedido a este componente su designación para todos los tipos de SCAs”.

Esta designación es la tercera designación como medicamento huérfano que la FDA concede a IB1000, junto con las anteriores designaciones concedidas para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y de la Gangliosidosis GM2, (enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff).

Además, la Comisión Europea también ha concedido aIntraBio la designación de IB1000 como medicamento huérfano para el tratamiento de la NPC y de la Gangliosidosis GM2.

En Mayo 2018, IntraBio presentó igualmente una solicitud de medicamento huérfano para las SCAs ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que esperan se apruebe a finales de 2018.

Estas designaciones respaldan sobradamente el plan de IntraBio de llevar a cabo un estudio clínico multinacional, multicentro y con control de placebo para el tratamiento de las ataxias cerebelosas hereditarias y las enfermedades NPC y de Tay-Sachs.

En breve tendremos más detalles sobre este estudio, incluyendo los criterios de reclutamiento y de inclusión/exclusión de candidatos.