Biomarin saca adelante un compuesto para ensayos en ataxia de Friedreich humana

Fuente, 9 DE NOVIEMBRE DE 2017

Biomarin ha seleccionado un posible candidato terapéutico para ser evaluado en ensayos clínicos en humanos en la ataxia de Friedreich . El compuesto, BMN 290, vuelve a activar el gen de la frataxina al alterar la estructura tridimensional de la secuencia genética.

Las pruebas en modelos animales de la ataxia de Friedreich muestran que el BMN 290 aumenta la producción de frataxina en los tejidos más de dos veces, lo que sugiere que, si los hallazgos son ciertos en humanos, el tratamiento tiene el potencial de alterar el curso de la enfermedad.

“Nos complace compartir el progreso de nuestros programas de desarrollo en terapias para tratar enfermedades genéticas raras; hemofilia A, PKU [fenilcetonuria], acondroplasia y nuestra próxima IND [aplicación de fármaco en investigación] en Ataxia de Friedreich “, dijo Hank Fuchs, MD, presidente de BioMarin Worldwide Research and Development, en un comunicado de prensa que cubría los esfuerzos de investigación más recientes de la compañía.

Las noticias se compartieron en un día de investigación y desarrollo durante el cual la compañía también destacó su progreso en el desarrollo de tratamientos para otras enfermedades raras.

‘Biomarin’ planea solicitar a la ‘Food and Drug Administration’, de los Estados Unidos, que permita estudios en humanos con el compuesto, presentando una solicitud ‘IND’ para la segunda mitad del año 2018.

El compuesto es una versión mejorada de un fármaco inicialmente obtenido por la compañía ‘Repligen’. En el año 2013, ‘Repligen’ probó el compuesto, un inhibidor HDAC (histona deacetilasa), en un ensayo de Fase 1 en pacientes con Ataxia de Friedreich… Si bien, el ensayo demostró que el medicamento desencadenaba la producción de la proteína frataxina sin causar efectos secundarios, la compañía notó que dio lugar a metabolitos potencialmente tóxicos, como informó originariamente ‘Xconomy’.

‘Biomarin’ adquirió el compuesto cuando ‘Repligen’ decidió alejarse del desarrollo de fármacos para centrarse exclusivamente en el bioprocesamiento.

‘Biomarin ha mejorado el compuesto… y ha declarado en el comunicado de prensa que han elegido el compuesto BMN 290, entre otros candidatos, debido a su capacidad de penetrar en tejidos del sistema nervioso central y corazón. También es tan selectivo como el compuesto original de ‘Repligen’, según ‘Biomarin’.

‘Biomarin está trabajando, junto con investigadores del Instituto de Investigación Scripps, para desarrollar el compuesto… un desarrollo también apoyado por las organizaciones de ataxia de Friedreich, incluida la Friedreich’s Ataxia Research Alliace, FARA.

 

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