3 Temas importantes sobre la ataxia de Friedreich que serán discutidos en # IARC2017

Fuente, 19 de septiembre de 2017

Del 27 de septiembre al 30 de septiembre,  tendrá lugar en Pisa (Italia) la segunda Conferencia Internacional de Investigación de la Ataxia. Al igual que la conferencia inaugural en 2015, el encuentro reunirá a pacientes, médicos, grupos de defensa de pacientes, investigadores, compañías farmacéuticas, reguladores y otros interesados ​​en las diferentes formas de ataxia (incluyendo Friedreich).

La conferencia está organizada por GoFAR, FARA, y Ataxia Reino Unido – tres organizaciones que se dedican a la investigación de la ataxia. La esperanza es avanzar “la ciencia básica, traslacional y clínica para las ataxias”.

La reunión de cuatro días abarcará gran variedad de temas, desde el diagnóstico hasta la terapia génica. El evento está llegando en el momento perfecto, como la investigación de ataxia ha hecho varios avances prometedores en los últimos años.

Aquí hay tres temas que seguramente serán un punto culminante de la conferencia:

1. Uso de la terapia génica para tratar las ataxias. 

Uno de los avances más interesantes en la investigación de ataxia ha sido los recientes descubrimientos en terapia génica.
Jane Larkindale, vicepresidenta de investigación y desarrollo de FARA, dijo a Ataxia News de Friedreich que “la terapia genética ha tenido grandes avances y logros en los últimos años. Va a haber mucha discusión sobre eso porque es una gran área nueva y emocionante “. Esto incluirá hablar de CRISPR, que significa Clustered Regularmente Interspaced Short Palindromic Repeats.

2. Revisión de los ensayos clínicos de ataxia de Friedreich.

Según los organizadores de la conferencia, 19 presentaciones cubrirán nuevos tratamientos. Una de las presentaciones revisará los resultados del estudio clínico MOXIe, que ha mostrado  resultados prometedores  en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

3. Cómo los medicamentos cruzados pueden ayudar a los pacientes con ataxia.

No son sólo los nuevos tratamientos los que serán el foco de la conferencia. Muchas compañías involucradas en la conferencia tienen medicamentos en el mercado para otras enfermedades que también pueden beneficiar a los pacientes con FA. Algunos de estos fármacos se han utilizado para tratar otras enfermedades neurológicas como la distrofia muscular y la enfermedad de Parkinson.

 

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